孤儿药的春天,还要等多久?
罕见病发展中心(CORD)发起了“创建全球最大罕见病百科”活动。 
2015-9-8 10:50:20
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魔方君
本文转载自医药魔方



9月7日,罕见病发展中心(CORD)发起了“创建全球最大罕见病百科”活动。在9月7日至9日期间,只要您捐1元,腾讯基金会就配捐1元。想让鹅厂倒闭的,抓紧吧!

中国说起罕见病,其实还很无奈,因为中国还没有基本定义,更谈不上知识库。而罕见病发展中心的黄如方主任,却勇于启动创建罕见病百科,令人敬佩。

有多少罕见病患者?

按WHO的定义,罕见病是指患病人数占总人口的 0.65‰-1‰之间的疾病。以13亿人口为基数,中国的罕见病人群在84.5~130万人。不少文章报道,中国的罕见病人数超过1600万,据此推断,罕见病的患病率高达12.3‰,有点扯犊子了。

美国批了多少孤儿药?

说到罕见病,其对应的就是孤儿药了。截至今年8月份,FDA共批准了507个孤儿药。按年代看,基本每年10-20个。见下图。


怯怯地问,中国有多少孤儿药?


有些文章报道,中国有130种孤儿药。说实话,我不知道这是什么鬼,按什么天堂簿统计的。因为……至今,中国还没有罕见病和孤儿药官方定义。

>>《药品注册管理办法》第一章第四条提到,“国家鼓励研究创制新药,对创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药实行特殊审批”。这是包含孤儿药吗?很模糊。

>>在2009年《新药注册特殊审批管理规定》中官方首先提出了罕见病的叫法,对“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”,实行特殊审评。没有罕见病定义。

>>2012年《国家药品安全“十二五”规划》中,提到“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”,仍然没有定义。

>>2013年《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》中,再次提及“对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请等,给予加快审评”、“针对仿制药注册申请,属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药等特殊人群用药,以及其他经上市价值评估确认为临床急需的药品,实行优先审评”。仍然无定义。

>>2015年《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》再次提到“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药”,还是没有定义。

你非要问,我只能按下面这个标准统计一下:

A、FDA是按商品名认定孤儿药的,我们进行中美的比较研究,管不了商品名,只能按通用名算。显然,这与FDA是有冲突的,因为同一个通用名,可能有的是孤儿药,有的可能不是。

B、即使FDA认定其为孤儿药,但该药品在中国是否含有相同的官方适应症,我觉得绝大多数恐怕都不包含。没有办法,我们估且认定其至少具有国外的孤儿药血统,可以打上孤儿药的标签。

按此标准统计,结果表明,有38%的美国孤儿药在中国已上市(国产),按通用名计约90种;62%的孤儿药还未有国产产品。如下。


显然,孤儿药在中国还有相当长的路要走。先名正言顺了,然后相应的扶持政策才能落地,不再是空中楼阁。其次,药品价格与医保支付问题,仍然是孤儿药的杀手锏。好在,这一切都在悄然变化,产业也在行动。

好吧,我们也行动起来,从支持募捐开始吧!

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