CAR-T技术新星Kite公司CEO回应临床实验死人事件
受到这些“好消息”的鼓舞,Kite股票今天(8月18日)回升至每股60美元(+11%)。 
2015-8-19 10:54:06
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本文转载自美中药源


上周四开始谣传Kite Pharma的CAR-T免疫疗法KTE-C19在一个I/II期非霍奇金淋巴瘤(NHL)临床实验中致使1位受试者死亡,上周五Kite股票因此大幅跳水,最低时跌至每股54美元(-16%)。今天(8月18日)Kite制药召开电话发布会,其首席执行官Arie Belldegrun证实了1位患者死亡,但死亡原因和KTE-C19疗法无关,而且FDA没有要求Kite因实验发生死亡事件而停止实验。Belldegrun还指出这个实验的一些受试者显示完全缓解,即患者的肿瘤完全消失,并预计KTE-C19将在2017年上半年能凭借这个积极的2期临床结果申报上市。受到这些“好消息”的鼓舞,Kite股票今天(8月18日)回升至每股60美元(+11%)。


患者在治疗过程中死亡是临床实验的一件大事,无论对患者还是对药厂都是一个不幸。临床实验发生死亡事件时通常会被监管部门叫停,只有在确认死亡事件和药物或治疗无关时临床实验才能继续进行。因为以上KTE-C19实验的受试者都是难治性的晚期患者,这些患者之前都经过多次化疗因此非常虚弱,再加上CAR-T疗法最常见的“细胞因子风暴”又非常强烈,CAR-T细胞疗法发生死亡并不意外,甚至死亡事件也未必表明太多的信息。实际上之前Juno Therapeutics和斯隆凯瑟琳癌症中心的CAR-T疗法都曾因细胞因子综合征发生过死亡事件。那么Kite Pharma以上对死亡事件的回应有什么问题呢?


首先传言的来源受到质疑。众所周知,一个临床新药的疗效和安全性必须在临床实验中得到验证才能通过监管部门的审批上市,这些临床实验通常是有足够受试者参与的随机、双盲、和对照实验。在实验完全结束之前,这些临床实验结果都是高度保密的,这不仅为了避免误导投资人(或股民),比如Kite公司是一个以CAR-T疗法为主要资产的生物制药公司,任何和临床实验相关的谣传都会严重影响其股市表现,更重要的是提前披露不成熟的实验结果也会影响临床实验的严谨性。之前就发生过因过早披露不完整临床实验结果而引起FDA质疑实验可靠性的事件。所以,虽然该KTE-C19实验是一个单臂、开放标签的多中心实验,但上周关于实验出现死亡事件的谣传渠道实在令人担心。


其次,Kite首席执行官Arie Belldegrun在新闻发布会上的回应内容受到质疑。虽然Belldegrun是否应该证实死亡事件的本身还有待商榷,但至少不应该过早地披露不完整的实验结果。除了证实以上临床实验的死亡事件以外,Belldegrun还陈述死亡事件和治疗无关,且FDA并没有要求Kite因发生死亡事件而停止实验。除此之外Belldegrun还指出这个实验的一部分受试者显示完全缓解,与治疗相关的副反应和之前美国癌症研究院的抗CD-19 CAR-T疗法类似。Belldegrun又进一步说明Kite将在今年12月5-8号的2015美国血液病协会年会上报告该临床实验的详细情况,还为投资人勾画了一个KTE-C19疗法的美好商业蓝图。


不得不说Belldegrun在新闻发布上披露的内容远远超出他应该透露的范畴。Kite是紧随诺华、Juno Therapeutics之后在CAR-T细胞疗法研究领域的领头羊之一,曾创造以仅19名员工的初创公司在美国纳斯达克上市头一天狂揽1.3亿美金的神话。所以笔者理解公司在发生负面新闻以后,想尽快发布一些正面消息以恢复公司形象的心情。但是临床实验是一门严谨的科学,何时公布临床结果有其科学依据。正因为此,药厂通常选择在重要学术会议上公布重要的完整临床实验结果。一个企业领导人不能为了一时的利益,因着一时冲动公布不该透露的关键临床信息。所以Belldegrun过早披露不全面的临床实验结果不仅有误导投资人之嫌,还让人怀疑Kite公司对临床开发的严谨和团队的管理水平。

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