桑国卫:新药十三五专项已经启动
新药转向“十三五”发展思路主要以重大需求为导向,新药和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,取得标志性成果为目标。继续坚持“三重”原则,重点突破一批重大产品,系统集成一批重要技术,转化应用一批成果。 
2015-7-15 10:31:46
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姚晓璐

本文转载自医药地理



7月12日,中国工程院桑国卫院士就中国医药发展的创新需求作主题报告,以下是报告内容整理。

创新药物为改善民生,维护健康提供了重要的支撑,为提高药品的可及性和质量,缓解人民“用药贵”的压力,满足人民的基本医疗需求,改善民生和深化医改,为我国的生物医药产业发展做出重大贡献。创新药物是制药企业永恒的主题,是提升企业竞争力的重要手段。全球在研新药项目数从2001年的5995个增长至2013年的10479个,年均增长率4.76%。所以从全球来看,生物医药创新药物是21世纪的朝阳产业。

我国医药发展亟需创新驱动

随着新靶点药物、抗体药物、ADC药物、免疫治疗、新型疫苗的不断推出。2013年共有56种新药和生物制剂首次上市,是过去10年内数量最多的一年。2014年,全球共批准47个新药和生物制品,比2013年又有提高。而为了鼓励新药的开发,“突破性治疗”概念还得到了全球认可,我国也在认真的考虑此策略。

随着社会经济发展和生活方式改变,我国疾病谱发生重大变化。肿瘤、代谢性疾病等复杂性疾病,严重危害我国人民的生命与健康,4500多种疾病中90%的疾病无药可治,迫切需要普惠老百姓的好药。特别像死亡率第一的恶性肿瘤,患病率显著上升的糖尿病等治疗性药物,现在主要还是以仿制为主,我国的医药发展亟需创新驱动。

我国是医药大国,但非医药强国。制药企业多而散,销售额和利润低,研发投入严重不足。而创新能力薄弱,我国创新的层次主要出于以仿制为主到仿创结合阶段。仿制药达96%,上市新药多为me-too药物,新药市场被国际大公司产品垄断。同时,产研联盟作用虚化,缺乏有效机制体制和运作实体。

国内外创新药新趋势和新理念

借鉴国外新药研发的一些新的理念:例如我们现在实行的NETS,非常强调公开、协作和合作的创新药物研发模式,是转化医学指导下的创新生态。全球来讲,大型药企很少自己直接研发新药。我们看这张图,左上是基础研究,右上是通过各种筛选出先导药物,然后就是非临床研究,包括GMP、GCP等,然后是一期、二期、三期的临床试验。特别要强调的是,美国和英国都非常强调需要有一个科学的审评部门。所以只有按照这样一个理念,我们就有可能在比较短的时间,用比较少的投入得到比较多的创新药物的使用。

结合到具体的技术领域中,原先发现新药的方法已经完全不能取得理想结果。如今需要科研人员全力协作设计更加合理,更适用于个体化使用的新药:制药企业研发新药,生产新药,实验室的科学家做相关药理学分析,临床医院的科学家做疾病的标新。将各种生物样本数据收集分析后,才发现生物靶标,才能设计更加有效的药物,更加个体化的合理的药品,以达到疗效更高,降低不良反应的发生。

近期,精准医学的重点在于对癌症治疗的关注以及新药的发现,包括可以穿行基因变异、癌症风险、分类诊断、肿瘤标记物、药物与抗体涉及、靶向疗法、癌症免疫疗法等。而精准医学长远的目标是能够做到健康管理对疾病风险的评估、疾病机制把握以及许多疾病最佳治疗方案的预测。

我国新药研发进展成效

根据《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)》,我们在连续的三个五年计划中都有重点专项,一是重大新药创制,包括创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业新药物孵化基地建设、新药研究开发关键技术研究等。一是传染病防治,包括技术、方案、策略、产品、平台网络、应急能力等。

截至2014年,共83个品种获得新药证书,包括“十一五”期间取得的33个品种和44个证书,其中41个品种拥有自主知识产权。下面简单的举几个例子。

盐酸埃克替尼。这是浙江贝达药业有限公司研制的小分子靶向抗癌新药,用于一线治疗EGFR突变的晚期NSCLC患者,该适应症的批准将会为我国广大肺癌患者提供一个新的治疗选择。

双环铂。含4个氢键的笼状结构,可被肿瘤解旋酶解离,靶向释放卡铂。双环铂/紫杉醇与卡铂/紫杉醇对比,用于治疗一线晚期非小细胞肺癌。双环铂/紫杉醇对晚期肺小细胞癌是安全有效的治疗方案,其疗效与卡铂/紫杉醇近似或较优。

丁苯酞。具有重构微循环和保护线粒体的双重作用,从而增加脑梗塞和脑血栓以及脑中风患者脑部缺血区的血液灌注,是中国脑血管病治疗药物领域第一个拥有自主知识产权的一类新药,拥有8项国家发明专利和2项国际PCT专利,2011年销售额突破6亿元。

艾瑞昔布。国内首个选择性环氧合酶-2(COX-2)抑制剂,整合了结构生物学、计算化学和药物化学等多学科研究。

西达苯胺。全球开发进展最快,2013年10月,首个适应症为“复发或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)”的新药,2015年已通过国家审评上市。西达本胺联合卡铂+紫杉醇针对晚期非小细胞肺癌治疗具有重要临床价值。

康柏西普。中国首个获得世界卫生组织国际通用名(INN: Conbercept)的生物类专利新药,适用于湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)、视网膜静脉阻塞、糖尿病黄斑水肿等与“新生血管”相关的眼底部疾病。

我国医药产业发展的战略

中国医药创新面临的最关键的问题,不仅仅是技术上的。首先是科学监管方面,临床准入时间过长,过程管理弱,新药注册绑定生产。再加上源头创新能力不强,转化能力不强,研究平台与先进生产力联盟作用有待发挥。其次,私有资本不愿投入,早期研发支持不足。另外市场招标周期太长,各省的流程不统一,创新药无法及时进入医保或招标采购目录等也是制约因素。

显然,我国亟需建立实现创新成果转化的市场化推动机制。加强国内外创新研发企业及生产营销企业的紧密合作,帮助创新研发企业通过各种资源建立或寻求合适的产业化平台,促进其从研发成功,赢得市场成功。顺应医药研发的全球化趋势,鼓励通过参与跨国医药集团的合作,为中国生物医药产业带来国际尖端技术和创新能力,弥补研发中的薄弱环节,及时掌握国际新药研发的信息和动向,加快国内创新的国际化进度,将中国创造推入国际舞台。

新药转向“十三五”发展思路主要以重大需求为导向,新药和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,取得标志性成果为目标。继续坚持“三重”原则,重点突破一批重大产品,系统集成一批重要技术,转化应用一批成果。

2015-2030年生物技术领域关键技术我们主要关注两个方面。第一,有望取得重大突破的前沿重大技术或技术群:非编码基因及精细基因组、干细胞与器官再生、脑科学与神经科学、细胞衰老与调控、蛋白质影像技术、合成生物学、细胞治疗与基因治疗、抗体工程与新型抗体、生物大数据、复方中药代谢组学与中药现代化、表观遗传学、转化医学与健康。第二,有望产生重大效益的技术或技术群:生物技术与生物药、新型现代疫苗、抗体与抗体药物复合物、生物标志物和诊断技术、发酵技术与绿色生物工业、生物安全与毒性病理学、生态修复技术、生物资源深度开发、重要疾病的药靶发现与先导化合物结构优化、生物医学工程与移动可穿戴设备。

在座的各位大型药企,希望大家能够考虑向医药为主的大健康企业转变,能够向仿制药和创新药企业转变,传统国有企业转向市场化,国际化,积极与国际化风投和大型的制药企业协作。所以我们还是要顺应习总书记的要求,“我国科技发展的方向,就是创新、创新、再创新”。新药专项“十三五”实施计划也应当加快健全基本医疗卫生制度、取消绝大部分药品政府定价,研制重大新药,突破核心观念技术,产出标志性的产品,加速我国由医药大国向医药强国转变的进程。

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