回顾2014:深刻变革中的制药工业
2014年制药工业暗流涌动,发生了一些意义深远的事情。过去的一年可能会成为制药史上的一个重要年份。 
2014-12-2 18:48:03
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路人丙

本文转载自美中药源


“更快、更高、更强”这个奥林匹克格言成为制药工业生存的新准则。丙肝药物Sovaldi以10倍的优势取代Incivek成为历史上销售增长最快的药物,上市前三个季度销售近90亿美元,令人头晕目眩。PD-1抑制剂的开发速度如果考虑药监标准的提高也是史无前例,Keytruda进入临床3.5年后成功在美国上市。高强度投入、利用所有药监政策优势(突破性药物、优先审批、滚动申请)、高风险临床设计(越过二期直接进入三期)是现在主要竞争领域的标准打法。一慢二看三通过的模式已经成为历史。

制药企业在短时间内的大规模并购和资产互换也是前所未有。如果辉瑞成功收购阿斯列康,艾伯维没有退亲沙尔,2014年会成为制药工业历史上交易额最为庞大的年份。即使在这两宗最大交易未能成交的情况下,2014年也有总值3000多亿美元的合并与并购。没有人能参与所有领域竞争,所有人都必须选择自己有机会生存的战场。

以免疫疗法为代表的颠覆性技术是2014年的最大亮点。PD-1, CAR-T,BiTE, T-Vec这些怪异名词进入主流大众媒体。大众即使不知道这些东西的来龙去脉也会模糊感觉到癌症的治疗正在经历深刻的变革。少女Emily Whitehead经历九死一生战胜恶性白血病,成为标志性人物。RNA技术走向成熟,BioMarin斥资8.4亿美元收购Prosensa的杜兴氏肌肉萎缩症RNA技术平台。Obeticholic acid有望成为首个治疗非酒精脂肪肝新药。首个基因药物Glybera在德国上市,不管其治疗价值到底如何,其140万美元的价格已经令所有人目瞪口呆。没有最贵,只有更贵,药物从大众消费品转入奢侈品时代。

罕见病药物研发继续保持强劲势头。除了罕见癌症,杜兴氏肌肉萎缩症,特发性肺纤维化,囊肿性肺纤维化成为关注焦点。特发性肺纤维化成为本年度罕见病最大突破,FDA在同一天批准pirfenidone和nintedanib,终结了IPF无药可用的历史。冰桶挑战让大众知道了ALS,但ALS的药物研发难度却远比冰水令人不寒而栗。

FDA接受首个真正意义上的生物仿制药申请,山多士的Zarzio在欧盟上市6年之后开始进军美国市场,也预示世界最大医药市场可能会很快开始接受生物仿制药。2013年生物药占了世界销售前10名药物的7个席位,而这些药物开始逐渐失去专利保护。巨大的利润令职业高手如安进、辉瑞,业余土豪如三星电子、富士胶卷,以及被小分子仿制药挤压得奄奄一息的诸多中国企业纷纷进入这个十分复杂的地雷阵。前景如何?引用《加州旅馆》的一句歌词:this could be heaven or this could be hell。

豪赌有输有赢,但都需要钢铁般的意志。葛兰素遭受darapadip和lapatinib(乳腺癌)三个超大临床实验的巨大打击,成为本年度最悲催的厂家。默克的Vytorin则在被质疑10年之后终于平反昭雪,显示心血管保护疗效,成为超大临床实验的赢家。诺华的心衰药物Serelaxin令人大失所望,未能提前上市。但LCZ696出人意料地成为一匹黑马,或许令投资者暂时忘掉Serelaxin。免疫疗法先行者Dendreon因对销售的过于乐观估计导致债务过多而破产。这和Juno、Kite等免疫疗法新星的高调IPO形成鲜明对比。

塔夫茨最新研究显示发现一个新药的平均成本达到26亿美元,而IMS估计5年以后全球处方药市场将达到1.3万亿美元。支付部门会越来紧缩象Nexium那样鸡肋药物的支出,所以制药工业必须把26亿美元的研发成本花在Sovaldi和Keytruda这样的刀刃上。制药工业逐渐意识到这个新现实,成功率较高的孤儿药开始成为主流,me-too药物被逐渐边缘化,立项更关注产品为病人带来的治疗价值。FDA已经批准了34个新药,估计本年度最后会批准40个左右新药。新药项目和新市场形势的磨合基本结束。

回顾2014,新药游戏规则逐渐清晰,颠覆技术日趋成熟,巨额资本跃跃欲试,各路诸侯身怀绝技。2015将会更加激动人心,制药工业正在进入一个全新时代。童子何知,躬逢胜饯。

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