药物的“副作用”大有开发前景
如果能从已上市药物中挖掘到“副作用”,充分利用此前相关的研究数据,时间和财力就都可以省很多了。 
2015-6-9 11:16:22
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李劼

本文转载自南方日报


一个新药问世,很少能象“伟哥”那样引起医药界之外的广泛关注。6月4日,首个女性“伟哥”氟立班丝氨通过美国食品药品管理局(FDA)审批,这又掀起一阵讨论热潮。


关于“伟哥”与人类性功能的问题有太多讨论,我在这里想说的是新药研发中,一种“无心插柳”的现象。


说起药物的副作用,我们总会与危险相联系。门诊中总有不少患者拿着药品说明书上一长串的副作用向医生问东问西,即便医生解释通常副作用影响不大,严重的副作用发生几率很低,并嘱咐患者一定要遵医嘱吃药,但回家之后,患者还是会自作主张,把自认为副作用危害大的药拿开,不配合医嘱服用药物。


但实际上,副作用的产生是随着治疗的手段而来的,整体而言,药物疗效带来的利益大于副作用的危险。不过并非所有的副作用都是那么可怕,有些药物的副作用竟然会成为治疗另一种病症的新方法,而且和原来药物的治疗作用相比,有时还会发生反客为主的效果。


比如伟哥,其学名是枸橼酸西地那非,起初进行临床试验是为了验证其作为心血管药物的疗效。不过令人啼笑皆非的是,许多参与试验的男性受试者因为这种药物能令性器官勃起更持久更坚挺而不愿退还药物。在发现伟哥的这种“副作用”后,辉瑞公司立刻转换了伟哥适应症的研究方向。伟哥在被正式批准上市的第一周,全美就开出了1.5万张处方,此后一直呈指数速度增长,到了第七周每天的处方量就达到了27万张,创造了有史以来药物销售的最新纪录。


有趣的是,和男性“伟哥”一样,最初氟立班丝氨这个药的研发并非针对女性的低性欲障碍,而是用于抑郁症治疗,但并没有达到预期疗效。不过在服药的女性中,抑郁症常见的性欲减低报告率下降了,还有不少人称用药后性欲明显提高。这个意外的发现的“副作用”改变了氟立班丝氨的研发方向。


伟哥的成功并非孤例。


爱美女性熟悉的微整形圣品“肉毒杆菌毒素”,医学界原先将该毒素用于治疗面部痉挛和其他肌肉运动紊乱症,用它来麻痹肌肉神经,以此达到停止肌肉痉挛的目的。可在治疗过程中,医生们发现它在消除皱纹方面有着异乎寻常的功能,其效果远远超过其他任何一种化妆品或整容术。因此,利用肉毒杆菌毒素消除皱纹的整容手术应运而生,并因疗效显著而在很短的时间内就风靡整个美国。


从旧有药物的副作用出发,寻找治疗疾病的新靶点,已经在越来越多的疾病中开花结果。照以往的经验,一种药物在进入人体试验之前,通常需要漫长的5到10年,投资更是高达10亿美元,而且还不能保证一定能够成功上市。如果能从已上市药物中挖掘到“副作用”,充分利用此前相关的研究数据,时间和财力就都可以省很多了。

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