中国罕见病界定不清 病患苦待药企踌躇
专家指出,中国至今没有统一的获官方认可的罕见病定义,也没有针对罕见病患者的流行病学调查。因此,药企无法据此判断罕见病用药的市场规模,缺乏投入研发动力。另一方面,政府对“孤儿药”的审批及患者的用药保障,没有专门的具体政策,使新药上市面临阻碍,罕见病患者无法获得有效药物  
2015-9-23 13:33:12
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E药脸谱
本文转载自财新网


在人类已知的近7000种罕见病中,能用特效药物治疗的不到5%,而在中国上市的罕见病特效药更只有区区92种。由于特效药的价格往往较高,且未纳入医保报销范围,部分中国罕见病患者即便有药可医,也不得不放弃治疗。

日前,非营利组织“罕见病发展中心”主任黄如方,在第四届中国罕见病高峰论坛上披露了中国罕见病患者的治疗现状。黄如方指出,中国现在还没有完备的罕见病药品的市场准入机制,也没有针对罕见病患者的保障机制,很多患者正在经历疾病带来的“痛苦、无助和绝望”。

根据世界卫生组织定义,罕见病是指患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。因此,针对罕见病的特效药物往往被称为“孤儿药”。当下中国市场上的“孤儿药”,大多是由外企研发,价格不菲。

多位专家指出,中国至今没有统一的获官方认可的罕见病定义,也没有针对罕见病患者的流行病学调查。因此,药企无法据此判断罕见病用药的市场规模,缺乏投入研发动力。另一方面,政府对“孤儿药”的审批及患者的用药保障没有专门的具体政策,使新药上市面临阻碍,患者无法获得有效药物。

与会的诸多医生、患者建议,政府应尽快开展针对中国罕见病现状的调查,包括掌握患者的整体数量和疾病情况等;为医学研究、新药研发提供依据,并出台相应的激励措施,把“孤儿药”纳入医疗保障范围,为罕见病用药建立绿色通道。

患者苦背单词 盼与药企谈判

张笑是一名“粘多糖”患者。“粘多糖”全名“粘多糖贮积症”,有多种类型,属先天性遗传疾病。该病起因于能降解“粘多糖”的溶酶体发生缺陷,无法承担降解功能,遂导致患者骨骼、脏器等无法正常发育。张笑所患的是“粘多糖I型”疾病,表现出脑积水、角膜浑浊、呼吸道狭窄、肝脾肿大、关节僵硬等症状。

相较其他罕见病患者,张笑仍是幸运的。“粘多糖I型”并非无药可治。当她还在上初中的时候,张笑就知道一种名为Aldurazyme的药物可以有效控制“粘多糖I型”患者的病情发展。只是她等了快十年,还是没有等到Aldurazyme在中国上市的那一天。

Aldurazyme是由美国马林制药和健赞公司共同研发。2003年,美国联邦食药管理局(FDA)批准Aldurazyme上市,至今已有十三年,但此药在中国始终未获上市。而且,高昂的药价也对中国患者形成了无形的壁垒。张笑曾请健赞公司的工作人员计算过,按照她目前的身体状况,一个月得花费17万元,才能保证治疗。

一个月17万元,对中国任何一个普通家庭来说,都是一笔巨大的花费。近两年来,张笑几乎每天都坚持背英文单词,希望提高自己的英语水平,以期能独立和国外药企争取谈判,降低药价。

“我知道这个太难了,估计等能用上药也很迟了,能活到什么时候也不一定,但至少我希望能看到比我小的粘多糖孩子能尽早用上药”。

特效药进入中国难在何处

张笑的经历,对大多数罕见病患者都不陌生。很多病友个人或者组织,都试图通过自己的力量与药企对话,让药企降低价格或考虑让药品在中国上市。但这些努力往往流于徒劳。

在清华大学举办的“陆勇案”讨论会上,科文顿&柏灵律师事务所资深顾问冯毅曾表示,任何一个患者直接跟药企对话,都是一个不平等的博弈。所以,这个时候由国家医保体系出面和药企谈判,就显得十分重要。

北京大学药事管理与临床药学系博士管晓东则告诉财新记者,基于中国庞大的人口基数,罕见病领域其实是一个很大的市场;但由于大部分的“孤儿药”不能纳入社会医疗保障范围,很少有患者用得起药。外企即便花费大量成本进入中国市场,也得不到回报。

2015年7月22日,国务院总理李克强在国务院常务会议上曾表示,2015年大病医保的支付比例要达到50%后,今后会逐步提高。据国务院医改办专职副主任、国家卫计委体改司司长梁万年介绍,所谓的“大病”,将以发生高额医疗费用作为标准;只要个人自付部分超过一定额度,就可以认定为“大病”。

从“孤儿药”的高额费用看,多数罕见病都应归属“大病”范畴。但北京大学药事管理与临床药学系主任史录文表示,大病医保的政策下到地方以后,地方有一定自主权,“估计下一步罕见病也很难纳入到那个系列里面去”。

青岛社保研究会副会长兼秘书长、原青岛市社会保险事业局城乡统筹办负责人刘军帅则指出,中国的医保药品目录已经好多年没有变化了,很多“孤儿药”没有纳入其中;仅凭大病医保,罕见病患者还是负担不起高额的药费支出。

为此,青岛市从2012年7月1日起试行《关于建立城镇大病医疗救助制度的意见(试行)》,在城镇基本医疗保险的统筹范围之外,建立了一套特药救助系统。试图通过“以药带病”的模式,由地方财政出资,支付一些“孤儿药”及高价抗癌药的部分费用;并和药企展开药价谈判,引入包括政府、慈善组织、患者在内的多方共付机制,减轻患者负担。

但刘军帅也曾告诉财新记者,“青岛模式”只是一种探索。这种“自下而上”的改革,已遭遇到方方面面的阻力,亟须国家顶层设计。

人口大国如何借鉴良制

作为人口大国的中国,若按照世界卫生组织定义的罕见病发病率0.65‰~1‰计算,中国的罕见病患者过千万人。

据医疗健康领域行业及市场调研公司EvaluatePharma发布的《孤儿药报告2014》(简称《报告》),预期在全球范围内,从2014年至2020年,“孤儿药”销售规模的年复合增长率达到11%,到2020年可突破1760亿美元,增长情况好于处方药。

在此背景下,无论是国外制药巨头,或是中国本土的中小型研发机构,纷纷把“孤儿药”研发作为其市场战略的重要部分。上述《报告》指出,孤儿药的研发费用比非孤儿药更少,很多国家会在孤儿药的临床试验阶段和审批阶段,为企业建立绿色通道;药品上市后,企业还可以享有税收优惠和定价优势,因此“孤儿药”正成为众多企业竞逐的对象。

2015年,中国迎来了药品审批制度变革的“大年”。国务院在今年8月发布的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(简称《意见》)中指出,要鼓励创新药研发,加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药。

《意见》出台后,不少业界人士认为,加快临床急需的药品审批,是药品审批新政的一大亮点。但实际上,这一政策具体到罕见病领域时却面临重重阻碍。诺华制药(中国)肿瘤事业部药政法规事务总监张晔表示,在审评过程中,药企经常须要回答审评部门一个问题:“你这个病中国算不算罕见?”

“我们也特别想回答这个问题。可我们面临的一个状态,就是在中国很难回答它的流行病学数据”,张晔说。

中国罕见病高峰论坛已举办到了第四届。在每一年的高峰论坛上,各方都会呼吁官方尽快界定罕见病定义,展开流行病学调查,为医学界、药学界研究罕见病提供参考,同时为医保部门决策提供依据。但直到现在,在中国,究竟哪些病是罕见病,并没有官方认可的定义;中国的罕见病患者究竟有多少,也缺乏确切的数据。

沈阳药科大学工商管理学院教授杨悦指出,没有明确的罕见病定义和“孤儿药”序列,就不会有审批和研发时的激励政策。中国药企研发“孤儿药”,仍处于信息不对称的状态:药企不知道这个市场究竟有多大,要冒着很高的经济风险去研发。

杨悦进一步指出,在“孤儿药”的研发策略上,美国的做法可资借鉴。美国审批“孤儿药”时,不仅仅以患者数量为参考标准,还会考虑药品的商业价值。一种药即便可服务的患者人数不少,但如果收回投资很困难,也可以作为“孤儿药”优先审批,或允许其制定高定价,并给予税收优惠和研究资助。

史录文则表示,罕见病在中国缺乏官方定义,往往成为相关行政部门互相推诿的理由。他建议,短期内不要纠结于“该如何划定中国罕见病的发病率标准”;而是换种思路,尝试以“清单制”的方式加以界定。也就是把已知的罕见病列出清单、制定相应政策,同时还应建立“孤儿药”紧急通道,让中国患者尽早用上药。
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