【现场】刘革新:我为什么要提一个与我企业无关的罕见病建议?
目前,我国急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗现状。 
2015-3-4 17:29:48
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E药脸谱



今天在这个会议上我想向各位报告一下关于加快罕见病立法、推动孤儿药研发的建议。


世界卫生组织将罕见病的定义为患病人数占人口总数千分之0.65到千分之1的单种疾病。目前,世界各国根据具体情况对罕见病和孤儿药的认定标准存在着差异。然而,中国对罕见病的认定还没有明确的官方标准,更没有关于罕见病的法规,下面我对发达国家和我国罕见病及孤儿药的现状分别进行简述并提出建议。


在发达国家,政府通过立法鼓励用于罕见病的孤儿药的研发和生产。其中,WHO在最新建议中推荐了澳大利亚、欧盟、日本和美国的做法。具体是,通过税收抵免注册免费以及优先审查等措施推动孤儿药的研发,同时给予孤儿药市场独占权和医保政策支持。比如,美国规定孤儿药在临床研发期享有50%的科税优惠扣除向前延伸三年向后延伸15年,总费用减免达到临床费用的50%。此外,立法规定减少孤儿药注册费用,允许孤儿药单独定价,给予孤儿药七年市场的独占权。立法取得的成效非常显著:在1984年以前世界上还没有一种孤儿药,美国1983年批准了罕见病药物法,此后孤儿药的研制呈上线趋势,美国已经有3310种产品被认定为孤儿药,448种获批上市。


在我国,罕见病患者未得到有效救治,罕见病用药的研发使用情况堪忧。目前,我国罕见病患者治疗药物基本依赖进口,国家对罕见病的治疗费用尚无保证政策,一般治疗家庭无力承担治疗费用。


在可获得性方面,我国130种孤儿药远远不及WHO的标准罕见病规定的达到六千到八千种,无法满足罕见病治疗需求。在可负担性方面,现阶段我国罕见病患者不得不面对药物价格高昂、进入医保目录少报销比例不高的问题。由于缺乏针对孤儿药的特殊遴选机制,我国基本药物目录、医保药物目录中孤儿药的数量少之又少,医保目录对孤儿药进行补偿性的支付比例也是非常之低。目前,我国上市孤儿药130多种,而美国批准的孤儿药中纳入我国基本医疗保险药物目录的共有39个,其中三个为甲类药物可享受全额报销,其余为乙类或省增补,患者承担一定比例的费用,这个比例大约是5%—20%。《南方周末》曾报道我国戈谢病患者人数有两千人,没有治疗这种疾病的国产药物完全依赖进口,一个成年患者的药费每年超过200万元且需要终身用药,很少戈谢病患者能够自行买药。1999年开始治疗戈谢病药物美国健赞公司通过慈善项目为153名中国患者捐献药物,仅能满足少数患者的治疗需要,这个案例只是我国罕见病缺乏孤儿药困境的冰山一角。

目前,我国尚无系统完善的鼓励研发孤儿药的政策。在药品注册审批、税收抵扣、市场单占权、医保扶持方面等则完全没有激励政策,从而导致生产厂家生产孤儿药的积极性不佳。


综上所述,急需借鉴发达国家的成熟经验,加快罕见病立法,推动孤儿药研发,改善我国罕见病患者的治疗现状,具体建议如下:


一、明确罕见病的定义,建立孤儿药认定制度,并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序,获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策。


二、多方联动,制订科研激励政策和产业政策,引导孤儿药研发,建议卫生药检、科技、财政等多部门联动,设立专项基金,资助原创性孤儿药研发,鼓励对专利延期的孤儿药研发,引导孤儿药研发,加快孤儿药上市进度。


三、简化孤儿药审评审批程序,制订孤儿药优先审评的实施细则,包括临床实验减免及特殊审批。


四、市场独占与税费减免,制订孤儿药市场独占单独定价及税费减免优惠政策。


五、建立完善罕见病制度,纳入大病保险,建立社会患者共担机制,将孤儿药作为特殊药品纳入国家医疗保险目录,各省市参照医保药品报销目录进行报销。


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