“同情用药”的是与非
强生日前宣布,将成立一个独立咨询委员会来评估绝症患者要求使用杨森制药。 
2015-5-11 15:40:43
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E药脸谱

本文转载自奇点网


强生(Johnson & Johnson)日前宣布,将成立一个独立咨询委员会来评估绝症患者要求使用杨森制药(Janssen Pharmaceuticals,强生子公司)实验药物的请求,以便让这些患者尽早使用上这些尚未经过美国食品药品管理局(FDA)批准、尚处于临床测试阶段的实验药物。


这就是我们通常所说的“同情用药”(compassionate use),也符合FDA的相关规定。通常,如果医生申请给某个无药可治的患者使用某种实验药物,并且有人愿意提供这种药物,FDA不会反对,但要让患者完全了解该实验药物,并确保安全使用。


强生对此在一份声明中称:“在满足用户需求上强生长期坚持最高的道德决策标准,为继续坚持这一承诺,杨森研发公司(Janssen Research & Development)与纽约大学医学院医学伦理部门达成合作协议,为我们提供独立的建议,对患者要求使用尚未得到相关部门批准的实验药物的请求进行评估。”


该独立咨询委员会被称为“同情用药咨询委员会”(CompAC),将由知名生物伦理学家、纽约大学医学院Langone医学中心博士亚瑟·凯普兰(Arthur Caplan)领导。该委员会由10名成员组成,其中既有国际知名的医学专家和生物伦理学家,也有患者维权代表。CompAC会对以绝症患者名义提交的用药申请进行评估,之后将评估结果提供给强生公司,告诉他们哪些患者的申请是符合伦理道德的,哪些是应该得到医学支持的。


这种机制旨在解决一家已经投入数百万美元乃至上亿美元进行药物研发的企业如何客观地管理“同情用药”的问题,因为这可能帮助到那些没有参加临床试验的患者,但也可能导致药物研发被推迟或拒绝(因为如果出现问题,可能遭到FDA调查)。


是否应该提倡“正确尝试”法规?


公众对“同情用药”的支持率很高,因为美国17个州都实施了“正确尝试”(Right To Try)法规。这些法规规定,如果医生为绝症患者使用了已初步通过人类安全测试的实验药物,出现问题后医生具有豁免权。


亚利桑那州的金水研究所(Goldwater Institute)是“正确尝试”法规的早期倡导者,但笔者认为,这些“正确尝试”法规只能给患者一种假象,认为FDA的“同情用药”机制会得到更快、 公平地贯彻和实施。除非这些药物能通过其他渠道(非药物赞助商)获得或合成,否则最终的决定权还是掌握在开发这些药物的药厂手中。虽然如此,金水研究所的 努力还是能提升公众意识,从而刺激制药和生物科技公司规范其“同情用药”程序。

 

FDA在2009年出台了“同情用药”机制,即“拓展研究中药物在治疗中的使用”(EAIDFTU)。但随后,出现了几起患者利用社交媒体争取公众 支持的轰动事件,旨在向药厂施压,以获得他们的实验药物。例如2014年曾被广泛报道的一则新闻,小型生物公司Chimerix因为没有向一名生命垂危的 男孩提供实验药物,其CEO甚至遭遇死亡威胁。

 

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当时,Chimerix正在开发一种广谱抗病毒药物brincidofovir。St. Jude儿童医院的医生为他们正在治疗的7岁儿童乔希·哈迪(Josh Hardy)申请了这种药的“同情用药”。哈迪从婴儿时起就与肾癌斗争,在经历了骨髓干细胞移植后,他又感染了危及生命的呼吸道病毒。

 

不幸的是,哈迪的“同情用药”请求被拒绝。于是,他的家人和支持者发起了在线请愿,并通过社交媒体正确社会的支持。事态发展得如此敌对,Chimerix时任CEO肯尼斯·莫奇(Kenneth I. Moch)甚至需要保安来确保人身安全,最终全家都迁往一个秘密地点。

 

在巨大的压力之下,Chimerix与FDA最终拟定了一项计划,为brincidofovir药物增加了一项临床试验,并招募哈迪作为该试验的首名受试者。

 

非简单、通用解决方案

 

哈迪的病情得到了遏制,如今已经康复。但这是一个非同寻常的案例,并不是一个文明的民主国家应该做出的一系列决定。如果从其他没有享受到“同情用药”患者的角度看,问题就显得愈发突出。

 

笔者去年曾对此写道:“没有人想拒绝一个家庭用大量患病孩子的照片来对抗只关心利润的邪恶制药公司;数以万计的签名请愿;批评家和支持者在Twitter上发出了拯救**的消息;死亡威胁可能随时到来。”

 

“但在这个国家,有成千上万的人们遭受着同样的疾病,他们可能没有计算机和互联网,也没有公关人员帮助他们进行类似的社交媒体宣传。我们不知道 brincidofovir预期的批准时间会被推迟多久,但可以肯定的是,在哈迪获救的同时,肯定不止有一位患者因为没有得到”同情用药“而离开这个世 界。”

 

在与FDA拟定合作计划、将哈迪招募为测试者后的一个月,Chimerix时任CEO莫奇选择了离职。但他仍在积极讨论“同情用药”问题,他在接受《华尔街日报》采访时称:

 

“这个积极的结果不应该让我们认为,这是一个简单通用的解决方案。每一款药物都是不同的,要想获得FDA批准,所需要的测试和数据是不同的,所面向的患者人群也是不同的。’同情用药’不能取代临床试验。”

 

当前的这套系统充满伦理尴尬,是不公平的。如果“同情用药”是绝症患者的最后依靠,那我们就需要在个别患者的迫切需求和未来患者的同等重要需求之间做出平衡。

 

事实上,对于该问题目前还没有一个简单通用的解决方案,而强生公司采取的独立咨询委员会的方式至少是其中一个机制,以更客观的方式做出“同情用药”决定。

 

成立独立咨询委员会模式也是凯普兰和莫奇去年所提议的,他们在一篇名为“拯救我:’同情用药’在社交媒体时代所面临挑战”文章中称,成立一个独立的全国性咨询委员会来评估’同情用药’,类似于机构审查委员会(IRB)批准一项临床草案和数据安全监测计划。

 

对于强生成立独立咨询委员会,莫奇在一封电子邮件声明中称:“我相信,在帮助解决这个真正复杂的社会问题上,他们迈出了相当积极的一步。我也希望他们能为大大小小的制药公司提供一个可参考的模式,让更多的实验药物走进’同情用药’程序。”

 

据《纽约时报》的卡蒂·托马斯(Katie Thomas)称,尽管强生的该独立咨询委员会由凯普兰领导,但凯普兰是免费提供服务的。虽然如此,纽约大学医学院作为一家机构与此真的没有任何任何经济 利益冲突吗?不要忘记,他们的医生还可能为强生的其他药物提供临床试验。因此,相信许多人都会密切关注强生的这个实验性项目。

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