《良医妙药》真人版的故事
他,是好莱坞大片《良医妙药》主人公约翰·克罗利的原型,其故事曾被《华尔街日报》头版报道;他先后创办了2家罕见病药物的研发公司,现任Amicus公司CEO;他的罕见病女儿,每年至少需要服用价值高达100万美金的“孤儿药”;他于5月14日来到了中国CRO龙头——药明康德公司,希望用于女儿治病的药物将在药明康德的CMO工厂生产。 
2015-5-20 13:58:18
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E药脸谱

本文转载自生物探索


他的家庭在2011年获得圣母大学颁发的“模范家庭奖”;


他毕业于乔治城大学,获得圣母大学法学博士学位以及哈佛商学院MBA;


他还曾撰写出版个人自传《追逐奇迹:Crowley一家的勇气、希望与欢乐之旅》;


他担任全球基因项目(Global Genes Project)的创始董事以及Scioderm公司董事;


他作为美国海军预备役军官在美国特种作战司令部服役,参加了美军在阿富汗的反恐战争;


他服务于圣母大学科技委员会、美国许愿基金会(Make a Wish Foundation)国家理事会执行委员会;


他的故事曾被《华尔街日报》头版报道,被好莱坞改编成电影《Extraordinary Measures》(中文名:良医妙药);


他的经历改编的报告文学《治愈:一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》后获得2006年普利策奖……


背景资料:好莱坞大片《良医妙药》主人公John Crowley

《良医妙药》(Extraordinary Measures)是美国CBS公司下属的CBS电影公司的第一部电影,主演为布兰登?弗雷泽(Brendan Fraser),哈里森?福特(Harrison Ford),是根据2006年度普利策奖、吉塔?阿南德(Geeta Anand)所写的报告文学小说《治疗》(The Cure)改编的。


《良医妙药》讲述的是一个曾经真实发生在约翰·克罗利(John Crowley)身上的故事,John Crowley毕业于哈佛商学院,是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen)拥有两儿一女;其中1个儿子和女儿都患有一种非常罕见(患病概率为4万—5万分之一)的遗传类疾病:庞贝氏症(Pompe disease)。


庞贝氏症的成因是第17对染色体出现病变,导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶这种酵素,而无法分解肝醣,会导致肌肉无力,心脏扩大等病因,可分成婴儿型及晚发型两种,刚出生的婴儿若得此病症,通常活不过1~2岁;影片中John Crowley坐在轮椅上的8岁女儿和6岁儿子已经活到了庞贝氏症患者的已知生命极限,两位严重肌体衰弱性疾病患者随时可能因呼吸衰竭和心脏问题而死亡。


父爱情深助力John Crowley开发罕见病药物


在全球销售额排行前20的药物中,只有一个是用于治疗罕见病的“孤儿药”。得益于美国对罕见病患者较为完善的医保系统,John Crowley的女儿梅根从8岁开始至今(即将上大一,年龄不详),每年依靠着价值100万美元的罕见病药物生存。这对于普通的中产阶级家庭,仍然是难以承受的。


正如影片一样精彩,John Crowley在与时间赛跑,与死神抢夺儿女生命的同时,打破了传统医学以及商业体系的墨守成规,先后创办了2家罕见病药物的研发公司。


他创办的第一家公司Novazym在2001年被全球知名的生物公司——健赞公司(Genzyme Corporation)以1.375亿元股票收购,当时开发的药物产品名为NZ-1001,是一种治疗庞帕氏病(Pompe disease)的酶替代疗法;2006年FDA批准了Myozyme(通用名:alglucosidase alfa, rhGAA)的生物制品许可申请(BLA),是首个治疗庞培氏病(Pompe)的药物,美国《罕见病药品法》(Orphan Drug Act)给其提供了7年的市场独占期。


John Crowley创办的第二家公司——Amicus Therapeutics


Amicus的pipeline

成立于Amicus Therapeutics公司目前拥有150个员工,专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发,致力于多种人类遗传疾病口服小分子药物的开发及商业化,包括为溶酶体贮积症(LSDs)患者提供创新疗法,于2007年在纳斯达克(股票代码:FOLD)上市,目前市值10亿美金。


Amicus的主打产品Migalastat是一种治疗法布雷氏病(一种由α-GalA酶缺乏而导致的潜在致命的遗传性疾病,可导致脂肪在肾脏的积聚,进而损害细胞,导致疼痛、肾衰竭、心脏病发作及中风)的小分子口服药物,既可用于单药治疗,也可与酶替代疗法(ERT)联合使用;Migalastat目前已进入Ⅲ期临床试验,并有望在2017年前后上市;美国、欧盟和日本已授予Migalastat孤儿药资格,给予Amicus某些激励措施,包括一段时期的市场专营权;Migalastat与需要两周输液一次的赛诺菲的重组半乳糖苷酶(Fabrazyme)及Shire的Replagal相比,具有一个很大的优势,前者以每天口服给药。


Amicus同时致力开发治疗庞贝氏症的新一代酶替代疗法产品,包括新一代庞贝症ERT产品ATB200,旨在通过药物伴侣稳定血液中酶的给予,从而显著提高新一代酶替代疗法的耐受性和疗效,该产品也正是准备与药明康德公司展开合作的一款产品。


此外,Amicus还有在开发状态(未公开研究结果)的在研管道药——MPS。


John Crowley访问药明康德公司:希望能在中国进行罕见病药物的产业化


John Crowley

5月14日,罕见病药物研发领域的传奇人物、美国Amicus Therapeutics生物技术公司董事长兼首席执行官John Crowley先生一行访问药明康德上海总部,并举办了题为“当药物研发成为个人行为:寻找庞贝症的有效治疗方法之旅(When Drug Research is Personal:The Journey Toward a More Effective Treatment for Pompe Disease)”的学术讲座;生物探索有幸成为受邀媒体之一,与Amicus公司的CEO John Crowley先生面对面,与中国罕见病领域专家、药明康德高管等就国际罕见病领域的最新研发进展,以及合作治疗等相关热点话题进行深入的交流。


在讲座的开始,John Crowley先生就回顾了他与时间赛跑,筹钱建立医药公司成功研发罕见病药物拯救自己孩子的心路历程,并介绍了Amicus最新开发的针对庞贝症患者的新一代酶替代疗法产品,他谈到了现在治疗庞贝氏症第一代产品存在“药效在抵达血液后效能降低、对肌肉病的治疗效果不显著、副作用大、生产工艺不够完美”的3大问题,其新一代产品ATB200目前也面临生产工艺上的问题,因此其现在拟在全球寻找合适的CMO(合同加工)伙伴,对ATB200进行产业化。


在谈到其女儿患有该疾病时,其从事的药品开发是否会因女儿患病而产生“急功近利”的不良影响,John Crowley先生表示,“Hope、Persistence和Partnership”是他作为一位罕见病患儿的父亲,同时作为罕见病医药公司的CEO,比普通人拥有更有动力去研究(优先研究治疗其孩子的病),支持他多年来不断开发罕见病治疗药物,并与疾病进行抗争的人生感悟,引起了与会者的共鸣和感动。


药明康德的研发平台将与Amicus的第二代酶替代疗法产品进行合作



药明康德进行罕见病药物产业化的3大优势

目前正处在子公司合全上市新三板、欲私有化的药明康德的战略计划引起了外界的诸多猜测。药明康德是我国临床CRO龙头的位置是毋庸置疑,事实上公司在2010年到2014年的营收方面,CMO业务与CRO业务的增长已经悄然发生了变化。药明康德生物制药服务高级副总裁及首席技术官陈智胜博士补充道,与初期发展的CRO业务不同,如果说CRO业务聚焦的是产品线前端的研发业务,那么CMO(合同加工)的角色则是产品线后端的落地制造。

他还认为,未来企业利润的大头应该是在CMO业务,这是一种自然的延伸,很多CMO的客户是从CRO业客户中转化而来,药明康德在帮助这些药企临床研究成功到最终通过审批、落地生产的的过程具有更多的优势。


的确,药明康德在年初以6500万美元现金收购NextCODE Health公司,可以提供罕见病人群的全基因组分析及罕见病药物的临床基因数据对比分析;其互联网罕见病社区“博士360”可帮助罕见病患者比对自己的病情和症状自查,获取一些与自身疾病相匹配的治疗建议,其中包括引进国际罕见病最先进的药物和治疗方案,甚至是国际临床治疗机会。虽然目前博士360官网还未将7000多种的罕见病病症收录齐全,但数据库一直在不断增加和扩充之中。


简而言之,药明康德将通过其世界一流的基因中心和检测平台NextCODE,应用美国Illumina HiSeqX10基因测序设备提供全基因组测序,并可在合作医院及医生要求的基础上,为博士360网站的罕见病及疑似罕见病用户提供免费的基因检测、生物分析、生物标记物检测等服务,并将Amicus等从事罕见病药物研发公司的成熟产品引进中国进行产业化CMO。


John Crowley表示其此次来中国主要有两个目的,一个是提高罕见病的意识,让大家意识到全球有7千多种罕见病,将这些罕见病加起来,比各种各样的肿瘤(癌症)要多得多;另一个目的是了解如何将Amicus公司研发的药物引进中国,让中国的病人能够用到Amicus的药。不过问及具体的细节,其表示由于中国政府对待罕见病药物的申报与国外还存在一些不同,中国的罕见病药物的上市时间一般比国外的周期要长,一些具体的执行细节还有待商榷,但他希望Amicus公司的第二代酶替代疗法产品ATB200在2020年之前能够上市,并让全球的患者都能使用。


编辑后记:


1.从笔者与John Crowley的接触,了解到其虽然不是学药物开发出身,但是其为了患病的子女,在不断地超越自己,向新兴的领域探索,Amicus公司作为为数不多的从事罕见病药物研发的的公司,John Crowley和他的团队“不是相信奇迹,而是用双手创造奇迹”的精神值得我们钦佩。


2.John Crowley在演讲过程中聊到自己的女儿成长的经历时,其从眼眶中落出的热泪让我们每一个在座者为之动容;在药明康德的员工带领John Crowley参观公司的CMO药物产业化平台时,John Crowley拨通了远在美国的女儿梅根的电话并激动地告诉她,你今后所服用的药物将在我眼前的工厂所生产。


3.生命是平等的,无论患病与否,无论是普通的感冒还是全球患病概率仅为数万分之一的罕见疾病,当企业无法收获到其研发药物投入的回报之时,我们的政府(卫计委、科技部、CFDA及医保部门)和公益机构理应给予适当的支持,让更多的罕见病患者用得起价格昂贵的“孤儿药”。


4.目前有800多个基因突变可能导致法布雷氏病,随着基因测序技术的不断提高,Amicus公司已经通过基因测序发现Migalastat可作用于导致法布雷氏病的400多种基因突变,即基因检测能够提高药物研发效率,助力“精准医药”。

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