起底首家获FDA批准开发埃博拉药物的制药公司
这家仅以RNA干扰药物开发为主要业务的加拿大生物技术公司,是如何在后开发产品的情况下终得领先? 
2014-9-23 14:57:46
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E药脸谱



9月22日,加拿大Tekmira制药公司,药物TKM-Ebola,成为整个业界关注的焦点,原因在于TKM-Ebola成为首款被FDA批准的埃博拉病毒治疗药物,被批准被已经证实或怀疑感染埃博拉病毒的患者使用。2014年已致数千人死亡的烈性病毒——埃搏拉终于有药了!

加拿大制药企业Tekmira股价直线上扬,当日涨幅近17%。该公司上一次股价上涨是在同年8月9日,当FDA宣布修改TKM-Ebola的审批状态,即“允许其直接用于已染病者”,Tekmira获得45%的股价涨幅。


这一进展在埃博拉病毒成为笼罩在全球上空一块死亡乌云之时,显得尤为引人关注。那么,这家仅以RNA干扰药物开发为主要业务的生物技术公司,是如何在后开发产品的情况下终得领先?


为生命抢跑的埃博拉病毒药物


目前,除Tekmira的TKM-Ebola外,Zmapp公司的单抗以及GSK公司的疫苗也被看做是对抗“恶魔”埃博拉病毒的希望。


三种药物作用机理不同:Tekmira的TKM-Ebola是siRNA药物,主要沉默埃博拉病毒中的VP24和VP35基因。Zmapp的单抗则最初来自于人体血清,大规模生产则需要从转入病毒基因的烟草中提炼。而擅长疫苗开发的GSK没有如上述两者选择开发治疗性药物,而是利用非致病性的病毒蛋白刺激人体的免疫系统产生的保护抗体,开发预防用药。目前,该药物正处于I期临床试验,10名已经接种疫苗的志愿者尚未出现不良反应。


两种治疗性药物的开发进度


Zmapp的单抗相对领先:根据Zmapp网站,公司在2012年已经着手用于对抗埃博拉病毒单抗的开发,2013年8月披露的研究文献表明:动物试验结果证实,MB-003单抗在鸡尾酒疗法中可100%逆转在病毒环境暴露1小时的非灵长类动物,暴露48小时后,其治疗成功率也高达三分之二。同时,Zmapp公司称已经委托了具有GMP资质的工厂KBP(Kentucky BioProcessing )开发自动化生产系统,据KBP首席运营官表示,疫情爆发的两周内即可批量生产。


更抢眼的是,当埃博拉病毒爆发之后,美国将本土感染者运回国时受到媒体全程跟踪,其中一个令人难忘的细节是:已经出现呼吸困难的感染者布兰特利博士在用药后病情好转,据称“第二天甚至可以自己淋浴”,而另一位感染者怀特博尔德医生则在用药后步行走进医院。值得一提的是,该药物在给人体使用前,仅在9只灵长类动物身上做过试验。


相比之下,虽较早获得基础研究结果的Tekmira在推出产品上略显迟钝:2010年,《柳叶刀》杂志发布一系列研究结果,证实Tekmira公司利用LNP技术能够成功在非灵长类动物中递送用于沉默埃博拉基因的小干扰RNA。同年,该公司与国防部签订14亿美元合同,用于开发相关产品。2013年,合作才取得重大进展,应用LNP配方的注射剂以及冻干制剂方可皮下注射。当年11月17日,这家加拿大公司公布研发产品在灵长类动物的试验结果,在感染埃博拉病毒24小时或者48小时后,83%的灵长类动物接受治疗后存货,而当治疗时间推迟到72小时时,存活率也达到了67%,而对照组则全部死亡。


有了充分的前期研究,Tekmira在2014年1月启动了临床I期试验,随后3月,TKMR获得FDA的快速审评通道,尽管在7月,产品曾因高剂量组出现免疫问题而叫停,但数十名健康人士的测试结果也显得格外宝贵。


从两家公司的在研产品线中,脸谱君发现一些端倪。先看Mapp。


这家位于美国圣地亚哥的小微生物技术公司获得了NIH旗下NIAID(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)的多项资金资助。


而对于Tekmira来说,没有国家基金的支持,与企业合作、依靠产品授权获取研发经费更为常见。其合作伙伴不乏百时美施贵宝、孟山都、Alnylam、Spectrum、Arcturus的身影。


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