41种创新药里的学问
2014年FDA批准的41个新药里,批准的孤儿药数量是历史最多;超过一半通过“优先审评”予以批准;获批的“突破性疗法”药物是2013年的3倍多。 
2015-3-18 19:46:34
0
储旻华

本文来源于《E药经理人》2015年3月刊

每年,FDA药品评价和研究中心(以下简称“CDER”)都会批准几百个新的药物,其中绝大多数是现有药物的更新如新剂型,或是仿制药。但也有很小一部分是真正的新产品,即创新型新药(以下简称为“新药”),这类新药是真正的革新性产品,将临床治疗推进到一个新高度。

正如CDER主任珍妮特?伍德库克所指出的那样,2014年FDA批准的新药更多地专注于病人迫切需要的药物。比如批准的孤儿药数量是历史上最多的;超过一半的新药通过“优先审评”途径予以批准;获批的“突破性疗法”药物是2013年的3倍多;另外,还有一些新型抗生素获得批准。



41个创新型新药

2014年,CDER共批准了41个创新型新药,是过去10年来新药获批数量最多的一年。2005~2013年,CDER平均每年批准大约25个创新型新药。

其中,CDER批准的First-in-Class药物占全部获批新药的41%,一共17种。最值得关注的是3个:吉利德治疗慢性丙型肝炎的药物Harvoni、默沙东用于不能手术或者转移性黑色素瘤的Keytruda和抗血小板药物Zontivity。

另外,2014年CDER审批通过的41个新药里,大约有41%是用于治疗罕见病的孤儿药。美国定义罕见病为在该国患者数等于或少于20万人的疾病。这些药物中值得关注的有6个。

它们分别是治疗IVA型粘多糖病的Vimizim、治疗利什曼病的Impavido、治疗多中心性Castleman病的Sylvant、治疗戈谢病的Cerdelga、治疗特发性肺纤维化的Esbriet和Ofev以及治疗缺乏激素瘦素导致的脂肪代谢障碍的Myalept。

除了前面提到的First-in-Class药物和罕见病药物外,2014年CDER批准的创新型新药中还包括一些其他领域的重要药物。比如,4个II型糖尿病药物:Farxiga、Jardiance、Tanzeum和Trulicity;根据新的激励计划获批的4个抗生素:Dalvance、Sivextro、Orbactiv和Zerbaxa;还有一个是丙型肝炎药物的四联药组合Viekira Pak。



4种加快审批办法

CDER加快创新型新药获批的方法一般包括4个:快速通道、突破性疗法、优先审评和加速批准。2014年总共有27种创新型新药通过以上4种方法中的一种或几种获得批准。这些方法加速了开发过程和审评过程,帮助重要的药物尽快进入市场。

快速通道可以加速新药的开发和审评。比如可以增加FDA与药物开发商的交流时间,还可以在完整的申请提交之前让CDER先审查部分申请内容。2014年批准的创新型新药中有17个被CDER指定为快速通道,这意味着这些药物有潜力解决现在未被满足的医疗需求。

获得突破性疗法认定的药物,意味着初步的临床证据表明,与现有药物相比,这些药物可以显著提升疗效。所以新药被指定为突破性疗法后,不止获得所有快速通道药物的优惠政策,而且FDA还会对于药物有效性研究给予更密集的指导。这一举措旨在缩短有前途新药的开发时间。2014年CDER给予9个获批的创新型新药突破性疗法的指定。

优先审批是给予那些有潜力显著提高疗效的药物,这类药物的审评时间将从标准的10个月缩短至6个月。2014年批准的创新型新药中有25个通过优先审评获得批准。

加速批准是授予用于治疗严重的或者危及生命的疾病的药物,且这些药物的疗效优于现有药物。一旦一个药物被授予加速批准,那么这个药物必须经过进一步地测试来确认其受益性,以使需要该药的患者尽早获得药物。2014年CDER按照加速批准途径批准了8个创新型新药。

这些加快创新药审批办法的使用,再加上FDA的处方药申请付费法案所确保的FDA药物审批资金来源,使得2014年98%的新药审批都能够在既定日期甚至之前完成,且78%创新型新药在第一轮审评中就能够获得批准。

E药脸谱网
分享:
最新评论
精彩评论
暂无评论
提交
查询好友:
注:选择好友后只会分享给指定好友,不选择则分享到本站。