【年会系列报道】桑国卫:关于十三五新药创制演讲实录
回顾了十二五期间新药研发成果,并指出十三五新药创制的总思想是以需求为导向,产品和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,产出标准型成果为目标。坚持研制重大产品、满足中药需求、解决重点问题三重原则。 
2014-8-26 15:55:21
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在以“转型挑战与产业重构”的2014中国医药企业家年会上,中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二五“重大新药创制”技术总师桑国卫回顾了十二五期间新药研发成果,并指出十三五新药创制的总思想是以需求为导向,产品和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,产出标准型成果为目标。坚持研制重大产品、满足重要需求、解决重点问题三重原则。
 

下面是桑国卫的发言全文实录:

非常高兴,有机会在十二五即将收官和十三五规划正在开始启动编制的时候,向大家报告一下如何贯彻创新驱动战略,推动我国生物医药快速发展的一些初步想法。不妥当的地方,请大家批评指正。

我想分四个方面,向各位报告如下,第一个就是国内外创新药物案发的新趋势与新理念;第二个就是十二五中国新药创新与产业发展;第三、新药专项十三五发展的思路;第四,新药重大专项侯选领域。

国内外的新趋势和新理念,这三个图是简单的图式,表明了国外外创新品种有减少的趋势,但是投入不断的增加,产出的难度越来越高,而很重要的是研发模式趋向有重大的改变。跟我们一样,国外的投入研发增长最快的是肿瘤,其他也都有增加,但是没有肿瘤增加多;但是高血压药物的研发新投入开始减少,我是2001年开始做比较,现在还是这样的。

随着重磅药物专利到期,研发费用持续上涨,新药开发的难度越来越大,新药研发就有很大的挑战,纷纷通过裁减研发部门,设立新兴市场研发中心等手段来减少运营成本。并且通过收购兼并充实产品线、增强竞争力、降低综合成本,以保证增长的持续性。2004年来企业间并购呈现加速态势,2009年达到高峰,成为有史以来医药市场并购规模最大的一年,当年辉瑞以680亿美元并购了惠氏,罗氏以437亿美元收购基因泰克剩余股份,默沙东以411亿美元并购了先灵葆雅。2014年,辉瑞曾计划并购阿斯利康公司,涉及金额高达1,000亿美元。

在2014-2020年的7年时间里,合计共有2590亿美元的药品面临专利到期的风险,其中预期有46%的市场份额会被仿制药侵蚀掉。这是我们的机遇。

第三个就是生物技术药物发展风速,传统的制药巨头纷纷强势进入生物技术领域,2007年到2012年,全球生物技术药物平均增长达到了10.2%,高出了全球的医药市场平均增速。抗体类药物以其独特的作用机制和靶向性强、疗效明确、副作用小等特点,临床表现突出,是发展最为活跃的生物技术药物。2001年的全球抗体类药物销售额仅30亿美元,2012年则达到600亿美元,其中5个品种进入了全球销售额前10位。

此外,出现了转化医学指导下的创新生态,就是NETS,非常的强调公开、合作、协同的研发模式。在2011年美国NIH就讲,传统的研究方式,已经是不可能持续;当时全世界六家大厂家的CEO都笑他——你NIH难道认为能比我们做得更好,而且当时美国议会就在考虑减少NIH的预算,自身难保,但是最后NIH取得了大家的接受。

大型的跨国企业有非常明显的调整,越来越重视生物药物、新兴市场;刚才跟大家说了,生物标志物,现在更强调用共享成本与风险,收购合作,同样也要拓展非专利产品和OTC在新兴市场的存在,所以仿制药和品牌仿制研发并存,然后协调他们的一些策略。有一些领域现在已经达成基本共识,有一些还有不同的意见,那么达成共识的主要就是说,要发布的资源,拓宽我们的渠道,购入低风险的对象,投资的模式也要更加的准确,要贡献成本和风险,减少不成比例的风险。

然后很重要的一点,我们提的就是,政产学研用结合,国外也很重视的,就是克服组织运行的障碍,必须有社会和政府部门的人民的参与。

另外一个就是说,复方创新成为国际新药研发的最新趋势。POZEN公司的抗关节炎复方药物Vimovo(埃索美拉唑+萘普生),目标市场规模可能大于100亿美元。还有一点是药物的再定位,是开发已有化合物新适应症的研发策略。

此外还有一些突破性的新药被研发了出来,例如心脏衰竭领域过去15年没有新药上市,现在诺华的肽类激素Serelaxin有望改变这一困境,我们的上海泽生也做了一个Neucardin。吉列德的丙肝Sofosbuvir被吵到美国国会去了,吉拉德的Sofosbuvir非常好,就是太贵了,美国很多议员比我们更加直截了当地指出——大的医疗公司不能成为一个怪兽,要那么高的收入。

2014年全球研发的重点趋势:第一个就是肿瘤的免疫治疗,第二个就是人类基因组学跟PCSK9,特别是跟高血脂的关系。第三个就是个性化治疗与C-MET途径的关系,第四个就是越来越强调,伴随诊断试剂盒的研究和生产。CLTA-4和PD-1已成为两个主要治疗免疫检查点。

第二个就是简单的回顾一下十二五新药创制,因为我也是按这个技术总师。我们简单的概括一下,十二五里自主研制了一批新药。截至2013年9月,共获得74个新药证书,52个品种(I类新药12个),其中化药37个,中药10个,生物药4个,辅料1个。药物大品种技术改造成效显著。完成一批大品种药物技术改造升级,《国家基本药物目录》(2012年版)的520个品种中,专项支持品种占15.3%;技术平台建设逐步与国际接轨。共有8家GLP平台通过国际实验动物评估与认可委员会(AAALAC)认证,其中两家获得经合组织 (OECD) GLP资格认证。中国食品药品检定研究院获WHO批准为发展中国家首个生物制品标准化和评价合作中心;

国际化进程发展迅速。他克莫司、拉莫三嗪等多个化学药制剂通过美国FDA认证。企业技术创新能力不断提升。近5年来,我国医药工业产值平均增速20.1%,高于全国工业平均水平4.5%;2008年专项启动时医药工业主营收入过百亿的企业仅有2家,2014年6月,收入达100亿元的企业11家,跨入400亿元大关的企业有2家。

报告一下下一个阶段怎么做,我们现在接受了中国工程院作为第三方评估和验收,给了比较高的评价,16个重大专项,我们大概是排名第二,十三五我们肯定是要做.总的思想就是需求为导向,产品和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,产出标准型成果为目标。坚持研制重大产品,满足中药需求,解决重点问题的三重原则。第二个就是三结合的原则,就是坚持研发连和产业链,重大的需求与长远可程序发展,项目基地人才三个结合的原则。第三个就是坚持提升自主创新能力,成果转化能力,市场竞争能力,第四个是三种方式原则,继续与国家目标位导向,坚持以定向择优为住,滚动支持为辅,公开择优为补充的部署专项任务。

十三五的部署,主要强化创新驱动的发展战略,研制重大创新品种,解决临床需求的药品的可及性,服务民生的紧迫需求。注重药品质量规范要求,推动药品国际注册,突破一批核心关键技术,发展前瞻性的新技术,整合资源,完善机制,构建国家药物创新体系,这是我们部署十三五的打算,加强顶层设计与协同创新。

最后一个部分,就是我们考虑新药十三五重大专项的候选。

抗肿瘤很重要的一个就是我们讲的个体化,现在提的是疗效,抗肿瘤新药研发的同时,前瞻性开展与疗效相关的co-clinical trial的生物标志物研究,包括预测生物标志物和疗效监控标志物,旨在为选择敏感人群、进行监控疗效、预测耐药出现和新的治疗方案提供重要依据。

首个靶向Aβ抗AD新药971是科学院要做的,已经得到了13个国家地区的专利,完成了临床二期实验。前景广阔,有望填补10余年国际无抗AD新药上市的空白,颇具参与国际竞争的实力。WNT为最重要致癌通路之一,80%肠癌APC基因突变,25%胃癌、肝癌b-catenin突变;目前尚无上市药物。下游靶点无成药性,最新研究进展提示上游靶点可能成药;CGX1321,原始构架来自文库筛选结合专利分析,从200多个衍生物中筛选优化获得,构效关系新颖、清晰。拥有自主知识产权(已申请1项中国专利、 4项国际专利);靶点为WNT通路上游Porcn,活性强、特异性高,IC50=1 nM,口服给药具有优异的PK及PK-PD关系;临床适应症为结直肠癌等消化系统肿瘤,目前处于临床前研发阶段。紫杉肽为聚二肽与紫杉醇结合物;II期临床试验结果表明,与紫杉醇相比,紫杉肽临床疗效不劣于紫杉醇;严重不良反应发生率明显降低,特别是脱发现象极少发生;紫杉肽可以完全溶解于葡萄糖溶液,直接滴注给药,不需要进行抗过敏给药处理;具有明显长效优势;
相对于紫杉醇,紫杉肽在保证疗效的前提下,有效提高了乳腺癌患者的生存质量;目前正在进行III期临床试验。

2015年中药重点研究方向:中药经典名方开发(原复方、原工艺、原适应症),治疗心脑血管妇儿科等中医优势病种创新中药,符合中药特点的安全性评价技术,符合中药特点的制剂核心技术及产品开发,中药大品种上市再评价。

总体而言,以习总书记“我国科技发展的方向就是创新、创新、再创新”的战略思想为指引,做好创新驱动发展战略的顶层设计,编制好新药专项“十三五”实施计划;准确把握新药创制的战略机遇,选准关系全局和长远发展的战略必争领域和主攻方向,建立和完善符合我国国情、具有中国特色的产学研协同创新研发机制和模式,研制重大新药、突破核心关键技术,产出标志性成果;全面完成新药专项总体目标和任务,为改善民生、推动医药产业结构调整和转型升级、培育战略性新兴产业做出重要贡献;实现医药产业由仿制为主向自主创新为主的跨越发展,加速由医药大国向医药强国转变的进程。

讲的不妥的地方,希望大家批评指正,谢谢大家。
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