儿童药市场蛋糕,想吃不容易
我国现有儿童2.2亿,占全国总人口的16.6%。随着二胎政策的放宽,为儿童药市场带来机遇。 
2015-8-5 10:44:07
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悼鸣

本文转载自咸达数据



首先,儿童药在医院采购中有优待:在国务院发布的《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见国办发〔2015〕7号》中,提出了“对妇儿专科非专利药品、急(抢)救药品、基础输液、临床用量小的药品(上述药品的具体范围由各省区市确定)和常用低价药品,实行集中挂网,由医院直接采购。”随后的70号文即《国家卫生计生委关于落实完善公立医院药品集中采购工作指导意见的通知》对此进一步明确,“直接挂网采购药品。包括妇儿专科非专利药品、急(抢)救药品、基础输液、常用低价药品以及暂不列入招标采购的药品。各地可参照国家卫生计生委委托行业协会、学术团体公布的妇儿专科非专利药品、急(抢)救药品遴选原则和示范药品,合理确定本地区相关药品的范围和具体剂型、规格,满足防治需求”。其实早在2014年卫计委发布的《关于保障儿童用药的若干意见》就提出了“对儿童用药价格给予政策扶持,儿童专用剂型可单列代表品,不受成人药品定价水平影响;对儿童适宜剂型,研究规定较为宽松的剂型比价系数。对部分临床必需但尚在专利保护期内的进口儿童用药,探索建立价格谈判机制,推动降低药品价格,满足临床需求。发挥医疗保险对儿童用药的保障功能,按规定及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围”。


其次,传说国家基本药物目录有可能会出儿童版:药政司开展2015年委托课题研究工作中,其中两项课题是与儿童有关,分别是《儿童临床用药综合评价体系试点研究》和《世卫组织儿童用药目录与国家基本药物目录对比研究》。后者可见卫计委有意推动《儿童基本药物示范目录》,按CFDA的官网介绍,世界卫生组织2007年发布的《儿童基本药物示范目录》中包含206种被认为既能治疗重点疾病同时还能保障儿童安全的药物。在国家卫生计生委有关部门负责人就做好保障儿童用药工作答记者问中,提及了未来将“积极借鉴国际经验,研究建立鼓励研发的儿童药品目录,形成正确研发导向。发挥专业协会作用,组织专家科学论证,形成行业共识,制定和完善儿童用药指南”。

最近的CFDA发布的《国家食品药品监督管理总局关于征求加快解决药品注册申请积压问题的若干政策意见的公告(2015年第140号)》更是让企业开始思考儿童药会否是一个未来发展的方向。“严格控制改变剂型、改变酸根、碱基,以及改变给药途径注册申请的审评审批。改变剂型和规格的儿童药除外”以及“申请人提出的儿童用药注册申请和申请人在欧盟、美国药品审批机构同步申请注册的药品,实行单独排队,加快审评审批”都是利好儿童药。

我国现有儿童2.2亿,占全国总人口的16.6%。随着二胎政策的放宽,为儿童药市场带来机遇。根据咸达数据V3.1,适应症与儿童相关的通用名有820个,共11012个药品批准文号。我国产品名带“儿”字的产品通用名有409个,共3230个药品批准文号,其中中药通用名343个文号2088个。按2015年410号公告,“对活性成分不明确、结构不清楚、疗效不确切或安全性存在风险的已上市品种,相关生产企业需在3年内进行再评价,未能通过再评价的,注销药品批准文号。再评价期间,不受理仿制其药品的注册申请;已受理的退回申请,待评价结果出来后由企业重新申报”。大部分中药的活性成分都不明确,未过再评价的儿科中成药未来若要保住文号,都需要做再评价实验。

儿童药的实验究竟怎么做呢?2014年7月,CDE发布了《化学药物儿科人群药代动力学研究技术指导原则》,为计划在儿科人群中开展药代动力学研究的注册申请人和科研机构提供指导性建议,鼓励和推动针对我国儿科人群的药物研发。2015年8月4日发布了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》。该指导原则适用于我国研发用于儿科人群新药(包括已上市药物增加儿科适应症)的临床试验。与成人药物临床试验相比,儿科人群药物临床试验在伦理学考虑、入选操作和评价方法等诸多方面具有特殊性,正是这种特殊性导致儿童药临床试验非常难设计、执行,且费用高。



1需要健康成人的临床数据,以前没有临床数据的中药再评价临床费用会较高。

根据《儿科人群药物临床试验技术指导原则》,“在获得充分的支持性数据后,可以启动儿科人群药物临床试验。支持性数据包括非临床实验数据(幼年动物的安全性数据),成年人群的药代动力学、药效学(PD)和安全性数据,相同或类似机制药物的有效性和安全性数据等。

启动儿科人群药物临床试验的时间点分以下两种情况:(1)拟用于儿科特有疾病或患者主要为儿科人群的疾病的药物,如果成人无法提供充分信息,则在获得了健康成人的初步安全性和药代动力学数据之后,即可在目标年龄段儿科人群中开展临床试验。(2)拟用于成人和儿科人群共患疾病的药物,①如果该疾病是目前缺乏有效治疗的危重症或进展性预后不良疾病,应考虑在获得成人初步安全性及潜在获益的临床试验数据后,例如II 期结束或完成概念验证性研究后,尽早地开展儿科人群临床试验;②如果该疾病已有可选择的治疗药物,应在成人III 期确证性研究证明了其在成人患者中的获益大于风险后,再启动儿科人群临床试验;③如果预期有较大的安全性风险,建议在该药品成人应用者中的获益大于风险后,再启动儿科人群临床试验”。

2需要对食物或饮料混合服用进行研究,研究费用增加

按《儿科人群药物临床试验技术指导原则》,“将儿科药品与食物或饮料混合服用是一种常见的改善药品易于吞服性的方式。这种方式也是父母/看护者经常采用的(无论药品说明书中是否推荐)。因此,开发儿科药品时,应对其能否与食物或饮料混合服用进行研究,在说明书中提供指导或警告。应明确说明允许和禁止混合服用的食品和饮料的类型,对于允许混合服用的食品和饮料,给出推荐的用量、用法、温度条件等;对于禁止混合服用的食品和饮料,给出可靠的研究数据”。


3儿童受试者招募难,临床费用高

“一般而言,家长决定他们的孩子是否参加临床试验是一种两难的选择,特别是当他们的孩子正处于危及生命的疾病中时,决定会变得更加艰难。因此,在与家长进行知情同意和交流的过程中,除了清楚的告知家长试验预期的风险与获益外,还应特别关注家长的意识及情绪,以免他们在不恰当的精神状态下做出是否同意参加临床试验的决定”。

综上所述,儿童药的临床项目需要健康成人相关药物的临床数据支持下设计实验过伦理,还得面对儿童受试者招募难的问题,以及解决食物或饮料混合服用方面的研究,初步评估下来一个儿童药的项目费用会让不少企业望而止步。儿童中成药的再评价项目,以及目前儿科人群新药(包括已上市药物增加儿科适应症)的项目是否值得投入,就需要从产品潜力市场规模、公司自身渠道和营销能力等综合评估了。

现在儿科医生紧缺,国家卫计委“降分录取”引争议。相较之,儿童药同样紧缺,CFDA却更从严把关。儿童药市场这块蛋糕,想吃不易。

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