并不孤独的孤儿药(下篇): 孤独在中国
我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比,大概要落后几十年,要追赶上去,还有很长的路要走。 
2015-9-7 11:45:21
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E药脸谱
本文转载自美中药源

和欧美孤儿药研发火爆现状截然不同,目前我国的孤儿药研发和欧美相比实在是冰火两重天,中国本土自主研发成功的孤儿药微乎其微,深圳微芯的西达苯胺算是一个罕见的亮点,今年年初获批上市的首个适应症是复发及难治性外周T细胞淋巴瘤,是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。由于像西达苯胺这样用于治疗罕见病的中国本土孤儿药比罕见病本身要罕见的多,所以中国患者和家属只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。因此孤儿药在中国是真正意义上的孤儿,中国的罕见病患者大都有一把心酸泪。笔者个人认为,我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比,大概要落后几十年,要追赶上去,还有很长的路要走。

首先从孤儿药政策法规上看,早在32年前(即1983年)美国就专门制定了孤儿药法案,这大大促进了孤儿药的研发(详见:并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述),此后不久,欧盟也通过了类似法案,另外就全球看,澳大利亚和亚洲的日本、韩国、新加坡和我国台湾都有相关的孤儿药法案,全球至少有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。2009年初,我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施,将罕见病用药审批列入特殊审批范围。今年8月份,国务院发布了《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》,该文件明确指出“加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药”,尽管这些都是我国孤儿药研发的政策利好,然而迄今中国尚没有一部专门的孤儿药法律出台,这自然从法律政策层面严重阻碍了我国孤儿药的研发。孤儿药的认定是基于罕见病的认定的,然而中国罕见病流行病学数据严重缺乏,而这方面的基础数据显然不是短时间内可以完成的,所以这也就意味着,短期内(至少5年内)中国的孤儿药法律无望出台。

但是在专门的孤儿药法律出台以及中国罕见病流行病学数据完善之前,中国在国家层面在罕见病的认定上也可以有所作为,笔者建议:CFDA也许可以先认定一批欧、美、日药品监管监管机构都认定的罕见病,也就是先找到三方都认定的罕见病病种的交集。 另外,值得一提的是,山东医学科学院的几位学者今年发表学术论文,专门详细讨论了中国罕见病的认定问题,他们建议将中国病人数在30-50万人(美国是20万人)的病种认定为罕见病,相信这一数据会成为我国以后制定罕见病认定法规的重要参考。

另外,我国虽然也将一些比较常见的罕见病,如血友病等纳入大病医保范畴。但是,绝大多数已在我国上市的孤儿药都没有被纳入医保范围,这也导致我国大多数罕见病患者即使有药可治也治不起。而我国据估计至少有上千万的罕见病患者,所以这也导致相当大的社会问题。

对于我国孤儿药的尴尬现状,财新网曾在2013年3月份刊登了财新《新世纪》记者蓝方的报道,标题就是尴尬“孤儿药”,虽然两年过去,孤儿药在我国尴尬现状并无多大的改变,所以该报道仍然有必要特别提及。该报道也是笔者所看到的有关我国孤儿药现状最有深度的报道。为了这篇报道,该记者背后一定做了许多工作,采访了许多人,也查阅了许多资料,写的很有专业水准。除了本文上面提到的问题和尴尬现状外,该报道提到的问题还主要有:1)救命的孤儿药不可及,文中提到“从2000年到2010年,美国上市了64种“孤儿药”,中国仅有16种;其中,中国市面上的“孤儿药”有10种完全依赖进口,一种以进口为主。具体以白血病为例,美国在1983年到2009年上市的20种白血病用药中,只有11种在中国上市,平均上市时间比美国晚了6.6年。”  我国做为人口第一大国,拥有世界最大的罕见病药物市场(当然是指人口而非销售额),大多数“孤儿药”制药企业都想进入中国。但他们的产品要被引入,却困难重重。该报道也深度分析了困难的原因,在此不再赘述。2)我国孤儿药现状的另一问题是:研发缺乏动力,而对于欧美的“孤儿药”制药企业而言,他们有足够的动力来投巨资研发,这在美中药源的另一篇文章—并不孤独的孤儿药(中篇):群雄逐鹿,有过较详细的论述。据上述报道,“中国的投入非常有限。丁锦希等学者研究统计,从1999年到2007年,中国国家自然科学基金共资助32种罕见病366个科研项目,计8935.8万元,资助力度仅为美国十分之一”。我觉得这低估了美国的在孤儿药的研发经费,由于美国的药物研发经费大头是私营企业(也没有听说有什么公营的制药企业)投资的,所以如此算,中美在孤儿药的投资差距就更大。

3)还有一个因素,就是上面也提到的孤儿药谁来埋单的问题,在欧美,虽然大头是由保险公司买单,不是由纳税人埋单,但是由于“美国从立法上做出规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。” 所以,保险公司成本增加,必然增加普通人的保费,所以最终还是“多数人的钱少数人花”。另外,“中国台湾地区则对罕见病人使用的药物及维持生命所需的特殊营养品费用,施行全额报销。在日本,罕见病人会得到直接的政府补助,收入越低,得到的补助越多,没有经济收入的患者由政府全包。”(上述引号内内容皆直接引自上述财经网报道)。如上所述,我国绝大多数市场上的孤儿药都没有纳入基本药物目录/医保范围,这个问题也引起我国不少有识之士和人大代表们的关注和呼吁,其中最为著名的要算是全国人大代表、安徽大学物理与材料科学学院院长孙兆奇了,他已经连续10年在人代会上呼吁完善罕见病医疗保障制度。他介绍说,罕见病药物几乎全部依赖进口,药价很高,不是普通家庭能承受的,必须探索建立罕见病的救助体制,将罕见病的治疗纳入医保体系。每年高昂的医疗费别说我国的普通老百姓付不起(许多罕见病患者家庭因病致贫),即使是在美国,相信99%的罕见病患者家庭也无财力自掏腰包, 孤儿药在美国平均每个病人每年的花费是13.8万美元。全国人大常委会委员、全国人大财经委委员乌日图也曾建议在国家药品储备中增加治疗特殊疾病、罕见疾病的“孤儿药”品种,并通过储备库及时调剂此类药品,保证医院此类药品的供给,但是这个建议的一个可能问题是:由于孤儿药相当多是生物药,和化学药相比,除了本身价格更高外,保质期更短,储存条件也更苛刻,所以即使是储备的话,成本也会很高。

尽管我国孤儿药早晚会纳入医保体系,但是我个人认为,在可以预见的将来,恐怕都很难,尽管我国已是世界第二大经济体,但是人均以后,家底还是相当薄。另外,目前我国销售的孤儿药基本都是进口的,价格不是一般的贵,且患者一般需要终身用药,在此情况下,将孤儿药都纳入医保体系,我国现在显然难有此财力。

另外,对于我国目前生物医药研发现状来看,未来我国的孤儿药研发在以后至少10-20年内,笔者个人认为还是会以仿制欧美已经过了专利保护期的孤儿药为主,从我国的“十二五”生物制药领域的规划来看, “十二五”期间药物研发还是以我国重大疾病为主。这个从国家层面也可以理解,我国连重大疾病都是以仿制药为主(或者说基本都是),就更没有财力和精力来研发孤儿药了。但是即使是仿制,由于孤儿药以生物药为主,仿制难度和成本都远非化学仿制药可比。所以,孤儿药的仿制也需要我国政策上的扶植,不然我国以后连仿制的孤儿药恐怕都不会有。当然另外一个方式就是和国外大公司合作研发创新孤儿药,这对于想进入中国市场的孤儿药企业而言是一个双赢的合作。这样的试水已经开始,如2012年10月,跨国制药企业赛诺菲与中国医药工业研究总院签署合作备忘录,共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。赛诺菲就是全球最大的专门生产、研发孤儿药的健赞(Genzyme)的东家。正如有的中文报道所呼吁的, 我国“政府应支持类似的国际合作创新,借助政产学研联合支持一批“孤儿药”研发项目,同时鼓励制药企业大力研发“孤儿药”。尽管我国的孤儿药、罕见病患者目前在我国很孤独,我国的孤儿药领域任重而道远,但随着我国在生物制药领域每年超过20%的快速增长,我国的孤儿药未来是光明的(但道路是曲折的)。

笔者最后还要特别介绍中国罕见病和孤儿药领域有重要影响的一个中心和一个联盟。一个中心就是中国罕见病发展中心,主办中国罕见病网(hanjianbing.org), 该网站的内容、使命等多方面,非常类似于美国的National Organization for Rare Disorders (NORD,罕见病国家组织,http://www.rarediseases.org),两者的英文名称也类似:中国罕见病发展中心的英文名称为 :Chinese Organization for Rare Disorders(CORD)。中国罕见病网 “是中国第一家罕见病综合信息交流平台,由瓷娃娃罕见病关爱中心和中国社会福利基金会瓷娃娃罕见病关爱基金共同创办。”该网有关罕见病的信息内容非常全面,有许多志愿者、爱心人士参与运作,笔者觉得这个网站对于罕见病患者及其家属会非常有帮助。而对于瓷娃娃罕见病,又称为成骨不全症(又叫脆骨病),也是一种基因缺乏症,从名字就可想象得此病的儿童的悲惨生活。而瓷娃娃罕见病关爱基金,据中国罕见病网介绍,“是2009 年 8 月由瓷娃娃罕见病关爱中心发起,在中国社会福利基金会正式成立的,为开展救助成骨不全症等罕见病患者及家庭等相关医疗生活救助、社会服务工作而设立的专项基金。是中国第一个专门服务于罕见病群体的专项基金” 。中国罕见病发展中心为推动中国的罕见病各项事业的发展做了大量卓有成效的工作,笔者借此机会对于以中心主任黄如方先生为代表的全体中心员工和志愿者表示深深的敬意。该中心已经连续成功主办了三届中国罕见病高峰论坛,这个月的18日将举办第四届中国罕见病高峰论坛。

一个联盟就是中国孤儿药创新联盟,这个联盟是由南京应诺医药的创始人和董事长郑维义博士发起成立的,该联盟有一微信群,该群几乎每天都有活跃的专业学术讨论,笔者作为该微信群的一员,也见证了这个联盟众多专业人士的对于中国罕见病和孤儿药那份激情、爱心和执着,最近,该联盟利用微信平台成功举行了一个网络会议,会议达成多项倡议和共识,主要有:1)呼吁卫计委或CFDA牵头建立国家级罕见病数据库和诊断中心;2)在中国孤儿药研发方面:“在国家政策暂未明确落地之前,有两条路可以先走起来:一是对于创新药:可考虑立足本土进行药学研发,放眼全球进行临床试验以及上市申请。这样可以利用本国的研发优势,和欧美国家对于罕见病药物的支持政策,让研发药企最大程度获益;二是对于仿制药,可以仿制国外专利到期孤儿药或者获得国家强制许可仿制临床急需孤儿药。”详情可参见美中药源的报道:44号发文苦未迟,罕见病药正当时。尽管目前中国真正做孤儿药的企业和机构几乎没有,但也有几家在做(或者至少是声称在做),如天力士和北京五加和分子医学研究所(专注基因治疗药物)、侧重基因检测公司如药明康德和华大基因,也有些公司有孤儿药药物研发的如华领医药和德益阳光等,还有一些做仿制药的公司。但中国出现像健赞这样的孤儿药巨头显然还有很长的路要走。

原文出处:并不孤独的孤儿药(下篇): 孤独在中国

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