热门疾病领域产品大期待
随着新治疗靶点的不断发现以及新技术出现了革命性的进展,让2015年成为值得期待的一年。 
2015-1-15 19:56:48
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乔什.巴克斯特


本文来源于《E药经理人》2015年1/2月刊


肿瘤治疗领域:产品众多,疗效突破
→热门药物:16个
→参与企业:12 个


免疫治疗药物有望成为肿瘤治疗领域中的下一座金矿。美国著名医疗投资银行Leerink Partners预计,到2025年,肿瘤免疫市场规模将达到360亿美元。该领域出现PD-1和PD-L1这两个明星靶点,研究者指出,PD-1和PD-L1能够引导人体自身免疫系统去消灭癌细胞,因此,它们成为开发癌症治疗药物的企业深挖这座金矿最顺手的两把“铲子”。更值得期待的是,免疫疗法药物将极有可能取代目前的一线治疗药物。

百时美施贵宝(BMS)在研的新一代黑色素瘤药物Opdivo针对的就是PD-1靶点。该药在2014年7月初已经在日本获得上市批准,成为全球首个获批的PD-1抗体药物。之后,BMS拿到了美国食品药品管理局(FDA)的快速审评资格。9月,欧洲药物管理局(EMA)也接受了Opdivo的加速审评申请。有机构预计,Opdivo将于2015年在美国批准上市,到2020年,该药的销售额将达到60亿美元。BMS还加快了该药针对非小细胞肺癌、肾细胞癌等适应证的研发速度,且已经向FDA提交了Opdivo作为治疗非小细胞肺癌药物的上市申请。此外,BMS治疗晚期(转移)黑色素瘤的药物Yervoy在2013年为其赚得近10亿美元。目前,该公司正研发Opdivo和Yervoy的联合疗法,据悉这种联合疗法将在2016年上半年获得批准。

当然,BMS不乏强劲的竞争对手。2014年9月,默沙东治疗黑色素瘤的PD-1抑制剂Keytruda已经在美国获批上市,且其延长患者生存期的效果优于Opdivo。同时,该药针对非小细胞肺癌的适应证研究已经进入Ⅲ期临床阶段。预计到2020年,该药销售额将达到40.6亿美元。

罗氏开发的PD-L1抑制剂MPDL3280A(RG-7446)目前临床试验的适应证包括非小细胞肺癌、黑色素瘤、肾细胞癌和膀胱癌。该药被认为是膀胱癌治疗领域的“突破性新药”。研究机构预测,到2020年,该药销售额将达到29.3亿美元。

阿斯利康开发的PD-L1抑制剂MEDI-4736的适应证也是非小细胞肺癌。汤森路透预计,该药到2019年的销售额将接近11亿美元。

CAR-T靶点也是研究热门。诺华首先研制出针对此靶点的急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗药物CTL019,并在2014年7月获FDA授予“突破性新药”。目前该药正处在Ⅱ期临床试验阶段。

另一个引人关注的药物是安进的BiTE 抗体药物blinatumomab。该药也在7月份获批“突破性新药”,目前已向FDA递交了提前审评的申请。汤森路透预测,到2019年,其销售额将达到3.25亿美元。

虽然免疫疗法等新疗法抢尽风头,但传统抗癌药物研发也是如火如荼。有4家企业在研发核糖聚合酶(PARP)抑制剂药物,其中艾伯维、辉瑞等进展最快。

艾伯维最近宣布开展晚期乳腺癌治疗药物Veliparib的Ⅲ期临床试验,并同时开展针对非小细胞肺癌的Ⅱ期临床试验。汤森路透预计,到2019年该药销售额可达3.5亿美元。

而辉瑞与美国新型抗癌药物研发公司Clovis Oncology共同进行的rucaparib的Ⅱ期临床试验显示该药对BRCA阳性卵巢癌患者的临床获益率为93%,汤森路透预计该药到2019年销量将达到4.14亿美元。
Clovis Oncology针对肺癌的EGFR抑制剂CO-1686也被FDA授予“突破性新药”,其将成为阿斯利康和罗氏合作研究的同类药物AZD9291的主要竞争对手。据悉,阿斯利康与罗氏已经计划在2015年下半年递交AZD9291上市申请。汤森路透预计,到2019年,CO-1686销售额将达到7.61亿美元。

CDK4和CDK6抑制剂联合其他药物使用的潜力也非常可观。美国生物药公司Onyx与辉瑞共同研发的palbociclib目前处于领先位置。预计到2020年,该药销量将达到29.5亿美元。

另外,对于礼来用于治疗转移性乳腺癌和非小细胞肺癌的同类药物abemaciclib,汤森路透给出的销售预期为3亿美元。



心脏衰竭领域:重磅来袭
→热门药物:1个
→参与企业:1个


心脏衰竭治疗领域一直未得到制药企业的充分重视,数十年来从未出现过任何“重磅”药物,但这一情况很可能被诺华改变。

该公司用于心脏衰竭和高血压的治疗药物LCZ696拥有全新的作用机理,和脑啡肽酶抑制剂sacubitril组合使用可降低血压,和缬沙坦使用则可以改善血管舒张。汤森路透预计,到2019年,该药销售额将达18亿美元,更有乐观者认为其销售峰值能达60亿美元。

干细胞治疗领域:理想终于照进现实
→热门药物:2个
→参与企业:3个


干细胞领域研究一直给人未来潜力十足但短期无法收益的感觉。但是,随着一批以干细胞为研究重点的新药进入Ⅲ期临床试验,干细胞的疗效理想终于变成了临床现实。

其中之一是梯瓦和澳大利亚生物制药企业Mesoblast联合开发的心脏衰竭治疗药物Revascor(CEP-41750)。该药已进入Ⅲ期临床试验的关键期,前两期的临床试验效果显著。

以色列干细胞研究公司Gamida Cell用于治疗血液类癌症的治疗药物StemEx也进入了Ⅲ期临床。该药被FDA评定为“孤儿药”,并获得了快速审评资格。

此外,早期抑制癌症干细胞生长的研究也吸引了众多公司,美国新基医药已经在此领域投入巨大研发资金。



罕见病治疗领域:热闹非常
→热门药物:8个
→参与企业:7个


一改以往无人问津的局面,因为极少面对市场竞争,上市过程也相对顺畅,愈来愈多的制药企业,尤其是小型生物制药企业追捧孤儿药。

美国生物科技公司Vertex治疗囊性纤维化疾病的组合药物lumacaftor/Kalydeco目前是孤儿药市场中的热门新药。该组合疗法已在Ⅲ期临床中取得成功,并获得“突破性新药”授权。据悉,该药已经在美国和欧洲提交上市申请。汤森路透预计,到2019年,其销售额将达到37亿美元。

美国生物科技公司Alexion在2014年4月份向FDA提交了其酶替代药物ALXN-1215的生物制品许可申请。该药用于治疗致死性软骨病,已获得“突破性新药”授权。汤森路透预测其到2019年的销量为5.78亿美元。

美国PTC制药公司针对Duchenne型肌营养不良症(DMD)的治疗药物Translarna已被欧盟限制性批准。荷兰生物科技公司Prosensa开发的DMD药物drisapersen也被FDA授予“突破性新药”,并即将提交新药上市申请。

而美国的生物制药公司Sarepta也为同类药物eteplirsen提交了早期上市申请,该药作用机理和适应证与drisapersen相同。一旦获批,二者将成为直接竞争对手。

在布瑞氏症治疗领域,美国生物科技公司Amicus的口服小分子药物migalastat则有望成为颠覆者。其Ⅲ期临床试验的结果表现优异。汤森路透预测该药销售额9900万美元。

在心肌糖原沉积病领域,BioMarin的治疗药物BMN-701目前处于Ⅲ期临床试验阶段,FDA已批准其孤儿药身份。汤森路透预计,到2019年,其销售额将达到1.63亿美元。

2014年上半年,美国生物医药企业Raptor宣布,其用以治疗亨廷顿舞蹈症的新药RP103在为期3年的Ⅱ期和Ⅲ期的临床试验中取得了积极结果,被欧盟评定为孤儿药。



糖尿病领域:安静的战争
→热门药物:7个
→参与企业:6个


未来一段时间内,糖尿病研发领域不会出现突破性的新药,但会在给药方式方面发力。目前,糖尿病领域仍有增长空间,良好的利润回报也将持续,但是竞争依旧十分激烈。

赛诺菲的新一代胰岛素Toujeo的上市申请已被FDA受理,预计将会在2015年上半年获批。汤森路透预计,到2019年,该药的销售额将达16亿美元。

礼来和勃林格殷格翰共同开发的甘精胰岛素Basaglar也得到FDA试验性批准。但由于赛诺菲告其专利侵权,此批准生效时间被延后30个月。如果该产品上市,预计到2018年,其销售额将达4亿美元。

两家公司合作开发的另一款胰岛素药物peglispro被证实效果优于甘精胰岛素,计划在2015年向FDA提交上市申请。预计到2018年,该药销售额将达到4亿美元。

由礼来独立研发的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂Trulicity也在2013年获得FDA批准。这种平衡血糖含量的激素物质在治疗Ⅱ型糖尿病时更具优势。预计到2018年,其销售额将达到9亿美元。

与Trulicity直接竞争的是诺和诺德的Victroza。且近期研究发现,Victroza对于肥胖症也有安全有效的治疗效果,其扩增适应证的申请已被FDA受理。

此外,诺和诺德通过组合GLP-1受体激动剂liraglutide和长效胰岛素degludec研制出治疗药物IDegLira。数据表明,该药比上述两种药物分别使用时效果更好。汤森路透预计,到2019年,IDegLira的销售额将达到8亿美元。

而默沙东可以每周而非每天用药的DPP-4抑制剂omarigliptin现在正进行着规模庞大的Ⅲ期临床试验。

血脂病市场:高下难辨
→热门药物:6个
→参与企业:7个


高脂血症一直是药企研究的热点,但此领域目前的格局并不清晰。目前该领域的主导者包括安进、赛诺菲和美国生物制药企业Regeneron,追赶者有辉瑞和礼来。它们研发的新药皆为PCSK9抑制剂。预计到2030年,全球市场规模将增长到100亿美元。

安进的evolocumab与赛诺菲和Regeneron共同研发的alirocumab旗鼓相当。到2018年,预计二者的销售规模分别是7亿美元和10亿美元。而辉瑞的同类药物bococizumab上市后的销售额将达到2.3亿美元。

默沙东的anacetrapib和礼来的evacetrapib具有一定提高高密度脂蛋白、降低低密度脂蛋白作用,颇受市场关注。汤森路透预计到2019年,anacetrapib的销售规模为8亿美元;evacetrapib为3.7亿美元。

神经组织退化病领域:前进中得“一小步”
→热门药物:5个
→参与企业:6个

很多疗效值得期待的阿尔茨海默症治疗药物将会相继出现,美国生物制药企业Avanir研制的AVP-923就是其中之一。该药可治疗阿尔茨海默症引起的焦躁症状。其在2014年9月发布的Ⅱ期临床试验结果良好,现在正与FDA和EMA商议下一阶段计划。

而日本大冢制药和灵北公司正在共同开发的新药brexpiprazole针对相同适应证,还将用于精神分裂症和重度抑郁症。其作为精神分裂症治疗用药的上市申请已被FDA受理,同时其作为重度抑郁症辅助用药也获批准。汤森路透预计,该药到2019年的销量将达14.3亿美元。

罗氏开发的多发性硬化症用药CD20抑制剂ocrelizumab已进入Ⅲ期临床,预计2018年销量将达3.5亿美元。

抢占多发性硬化症市场的还有艾伯维和百健艾迪。其共同开发的Zinbryta能使患者复发率大为降低。汤森路透预期到2019年,该药销量可达到8.3亿美元。

百健艾迪的多发性硬化症治疗药物Avonex在2013年为其贡献了30亿美元的销售额。目前,其另一款治疗新药Plegridy也被FDA批准作为Avonex的替代品。但有分析师认为Plegridy相比Avonex给药频率大大降低这一优势尚未得到市场的认可。预计到2018年,其销售额最多达到5.4亿美元。

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