BMS联手UniQure 10亿美金再砸基因疗法
4月6日,百时美施贵宝与荷兰生物技术公司UniQure达成最高10亿美元的投资计划,进军心血管基因疗法。 
2015-4-7 16:37:34
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本文综合Bidnessect、美中药源


4月6日,百时美施贵宝与荷兰生物技术公司UniQure达成最高10亿美元的投资计划,进军心血管基因疗法。


根据协议,BMS将支付1亿美元的预付款,获得uniQue公司核心疗法S100A1及另外3个潜在基因疗法的商业化权利。一旦上述产品成功上市,BMS还将支付(S100A1)2.54亿美元、(其他三个产品分别)2.17亿美元的里程碑费用,这使得该笔合作的金额总计超过10亿美元。BMS将为uniQue的研发过程提供资金,并享受上述产品商业化的权利。


消息披露当日,UniQure股票暴涨近50%。

UniQure是基因治疗的领导者之一,2014年因在欧洲上市史上最贵药物Glybera而闻名于市。Glybera利用腺相关病毒(AAV)将一个功能性脂蛋白脂肪酶(LPL)基因递送至骨骼肌,用于治疗一种极其罕见的遗传性代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。这是基因治疗首次在全球获批。据报道,该药物单价高达140万美元,但一针至少有效6年。然而,该药物销售状况堪忧,上市数月未卖一针。


此次达成合作协议的S100A1基因疗法来自于2014年对德国公司InoCard的收购。该技术凭借病毒递送钙结合蛋白S100A1,缓解充血性心力衰竭(CHF)的疾病症状。除了S100A1基因疗法,双方合作的其余项目,将利用uniQue公司研发的基因治疗平台,利用腺相关病毒(AAV)递送矫正性基因至疾病靶标,同时将依赖基于昆虫细胞的生产技术,生产工业化规模剂量的基因治疗产品。


作为心血管领域的领导者,BMS曾上市了第一个ACE抑制剂卡托普利。此后,受到双PPAR激动剂Muraglitazar失败的打击,BMS退出这个领域。如今强势回归、目标均为颠覆性技术的BMS正希望重拾荣耀——这或许也是最近接任CEO Giovanni Caforio的三把火之一。


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