黑暗中的一丝希望,创业公司帮助重症患者获取试验性药物
当罗纳德·布鲁斯的父亲被诊断出患有严重且难以治愈的肺癌时,他可能是世界上最绝望和无助的人。 
2015-1-19 13:33:40
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E药脸谱

本文转载自奇点网

布鲁斯是一名医生,并长期在欧洲制药和生物技术行业的公司中担任高级管理人员。虽然在父亲确诊后他很快就了解到有一种很有前途的试验性药物可以治愈肺癌,但是六个月过去了,事情没有任何进展。这种试验性药物没有得到监管部门的销售批准,也就是说他还是没能帮助父亲获得接受治疗的法律许可。虽然说该药物获得上市批准在即,但对他父亲来说还是太晚了。2012年年底,布鲁斯的父亲在荷兰去世。


布鲁斯说:“试验数据就在那里,能够证明这种药物作用非常明显。可是,患者就是无法获得这种药物用来治病,即便我这个业内人士也是无能为力。”


向重病患者提供未经检验批准的试验性药物在道德伦理和实践层面一直都是争议不断。但是随着时代发展,今天每个人都可以在网上了解到那些能拯救自己或者家人的试验性药物的信息。如此一来,给重病病人提供试验性药物的问题就更加惹人担忧。


2013年奥斯卡金像奖最佳影片提名获得者《达拉斯买家俱乐部》描述的就是这个问题。在这部电影中,男主角是一位艾滋病病人。他在上世纪80年代为了生存,不得不向美国境内走私试验性药物。去年,随着埃博拉疫情在西非地区不断蔓延,关于试验性药物的问题再一次受到了世界的关注。比如说,ZMapp是一种有希望治疗埃博拉病情的药物。这款药物目前尚处于开发阶段,此前也仅仅在猴子身上进行过试验。虽然ZMapp可以挽救很多人的性命,但是市场上却很难找到它的踪影,只有很小的一部分药物最终用于治疗。而在塞拉利昂,人们对一组感染埃博拉的英国医生使用了一种甚至没经过动物试验的试验性药物,最终成功帮助他们获得健康。


埃博拉和艾滋病都是全世界范围内的突发公共卫生事件。但是当自己所爱的身患重病奄奄一息时,他们的家人此时感受到的是同一种急切的心情–找到治疗方案。通过网络,他们也许能找到很多尚未投入市场的药物。在美国,一种药物要想通过FDA审核要求的人体临床试验,通常需要花费数十年甚至更久。这些临床试验分为很多阶段,首先会测试药物对于人体的安全性和副作用,之后才测试其疗效。不过,虽然大量新论文、动物研究调查和新闻报道都表示药物前景美好光明,很多药物和治疗方案还是会在试验的某一阶段宣告失败,从而最终无法通过FDA的批准。


在自己父亲生病期间经历了一系列官僚主义作风之后,布鲁斯发现了一个绝佳的机会。他想要创办一家创业公司,为在困难中的病人提供有希望治愈疾病的试验性药物,并帮他们快速通过文件申请审批等流程。于是,他在荷兰创办了一家名为myTomorrows的公司。该公司由风投公司Balderton Capital和生命科学公司Sofinnova Partners投资,目前仅仅在欧洲和土耳其开展业务。布鲁斯表示,截至目前,他的公司已经帮助了“数百位”患有癌症、中枢神经系统失调等重病的病人获得了药物。


今天,FDA和欧洲的EMA出于人道主义角度考虑都允许试验性药物的使用。他们采取的是具体案例具体分析的决策模式,允许制药公司向住在偏远地区或者不符合参加临床试验的重病病人和垂死病人提供尚处于研发早期的药物。不过,FDA每年只会收到大约1000~1200个申请。因为很多病人都无法从有效渠道或者高质量的医生那里了解到处于研发阶段的药物。布鲁斯了解到,即便在发达的欧洲,病人想要了解研发中试验性药物也不容易。同时,获得批准还不够。政府部门的批准不是行政命令,对制药公司没有强制性。究竟能不能获得试验性药物,还要完全看制药公司的决定。


通过直接与药物开发商谈判,myTomorrows可以获得有可能治愈疾病的药品和迄今为止药品风险和成功试验的精确数据。这样的工作模式还能将申请文书工作流程化。今后药品投入使用后,该公司还可以获得使用数据。myTomorrows旨在为绝望的病人提供“一站式”服务,也帮助那些人手短缺的生物科技公司和制药公司处理病人申请。如果制药公司想要将病人申请过程分包出去,myTomorrows也能提供帮助。该公司的律师花费三年时间详细研究审查了欧洲每个国家的具体法律。布鲁斯说:“基本上,我们所有的文书工作流程都已实现自动化。”


其中一个案例是该公司同英国Syntropharma制药公司开展合作。Syntropharma公司研发了一种皮肤贴片,能治疗那些传统药物无法治疗的重度抑郁症患者。myTomorrows采取的模式是同Syntropharma合作,成为其皮肤贴片的唯一供货商。之后,myTomorrows再为那些在皮肤贴片完成全部临床试验之前就需要该药物的病人供货。当然,该公司会向病人(或者他们的保险公司)收取一定的药品成本费和书面文件处理费用。myTomorrows能为药品开发商提供大量有用的早期病人数据,因此制药公司会在药品通过审核上市之后支付其一小部分特许权使用费。这笔钱才是该公司利润的主要来源。


“一款药品要想通过审批需要15年。但也许仅仅经过8年的临床试验,我们就能找到相当好的证据证明其疗效显著或者作用不佳。我们认为,不向病重病人提供试验性药物是不道德的行为。”布鲁斯说。


不过,监管部门有不一样的看法。他们认为试验性药物风险更大,且不一定就能发挥作用。向病人提供这类药物可能是为垂死之人提供虚假的希望。


在减少早期药物限制方面,布鲁斯和他的同事并不是独自在战斗。在美国,奉行自由主义的戈德华特研究所正在尝试进行游说,试图在全美所有50个州通过赋予病人尝试试验性药物权利的法案(以下简称《尝试权利法案》)。该法案使得医生能为处于疾病晚期的患者开具未经批准的药物(这些药物需要通过必须的基本安全测试)。去年,该研究所成功在五个州通过了立法,它们分别是科罗拉多州、亚利桑那州、路易斯安那州、密歇根州和密苏里州。爱丽丝·贝特曼·豪斯是一名专门研究出于同情目的允许病人使用试验性药物的研究人员,目前就职于纽约大学医学伦理系,她认为这些法案可能不会改变太多现状。在她看来,FDA在这个问题具有最终权威。他们可能仍会要求病人提交申请,并在具体分析每个案例后决定是否放行。


豪斯医生表示,《尝试权利法案》的立法更多是给病人虚假的希望。一般来说,导致大部分病人无法获得试验性药物和治疗的主要原因不是医生不具有开具未批准药物的能力,也不是医生不愿意填写文书进行申报。通常情况下,主要原因还是制药公司不愿意分销他们尚处于临床试验阶段的药品。她表示,法律无法改变这个问题。


从现状来看,制药公司有充分的理由不提供自己的试验性药品:担心影响自己的临床试验和药品最终获得审批。如果病人在临床试验受控环境之外服用药物,并最终产生了不好的结果,制药公司就会担心监管者会受此影响犹豫不决。不过,导致不良服药反应的因素有很多。可能是因为试验性药物的确非常危险(这其实是一个好消息,能避免该类药物大范围投入市场),但也可能是因为病人本身病得太严重。制药公司这种担忧不是杞人忧天。去年11月,FDA叫停了一个癌症药物的临床试验,因为一个因同情获得使用的患者服药后死亡。


豪斯医生说:“喜欢myTomorrows公司和支持《尝试权利法案》的人们认为,晚期患者已经濒死,他们没有任何可以失去的东西,因此可以不计后果尝试试验性药物。作为一个身体健康的美国人,我觉得这种想法有它的道理。但这只是问题的一个方面而已,人们一直以来没有提及的一个问题就是让这些试验性药物走向世界各地。”换句话说,任何减缓或者影响临床试验进程的举动都会影响世界上其他人获得这类药物,这些人没有使用试验性药物的途径,只能等待药品通过审批上市。“所以,现在使用试验性药物的晚期患者的举动或波及影响其他人的权利。”


美国目前至少有一家公司正在积极邀请濒死病人以激进的方式尝试他们的试验性疗法。Neuralstem是一家位于马里兰州的公司,他们为肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者研发了一种干细胞疗法。通常而言,患有ALS的患者只有几年时间的寿命。


该公司CEO理查德·加尔是《尝试权利法案》的积极拥护者。为了促进该法案通过,他于戈德华特研究所通力合作。他表示,已通过法案的五个州的病人可以尝试他们公司的干细胞疗法。不过,他面临的难题是找到愿意使用该疗法的医院,因为他们的疗法不是一种药物,而是要对病人实施手术。加尔表示,为了向人体提供干细胞,手术要以人类历史上第一次直接向脊柱注射干细胞的方式开展。当然,Neuralstem会安排经过特殊训练的医生完成手术。在正式通过第一阶段和第二阶段的临床试验后,Neuralstem公司在全国三家医院内监督实施了36起手术。本月,该公司第二阶段试验数据即将发布,将为我们展示其干细胞疗法在少数病人身上呈现的疗效。


加尔说:“因同情允许病人使用试验性药物和疗法是一种一次性的过程。全国每年有5000到6000人确诊患有ALS,这种一次性的过程无法解决如此庞大群体的需求。”他表示,Neuralstem并不打算成为“来势汹汹的公司”。他希望FDA能允许通过《尝试权利法案》州的病人接受他们的手术。当然,他们首先还需要解决很多问题,比如收费问题、医保报销如何实现问题、问责问题等。


随着世界联系越发紧密,病人和医生了解到的创新性药物和疗法会越来越多。因此,布鲁斯相信美国和欧洲的法律最终会变得更加具有灵活性。而且,医学越来越向个性化方向发展,这尤其能促进法律进行改变。


豪斯医生认同这一观点,但是她表示,关键在于使得监管部门和制药公司通力合作,一起改善均衡患者获得早期试验性药物这一过程。她说:“现在,如果你去城市诊所与医生谈论15分钟,你是不会获得试用试验性药物的权限的。”

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