桑国卫:新药创新“十三五”轮廓
重大新药创新项目“十三五”期间依然会继续推进,总的发展思路是以需求为导向,产品和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,产出标志性成果为目标。 
2014-9-23 10:31:38
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E药脸谱
我国医药产业“十二五”期间截至2013年9月,共获得74个新药证书,52个品种(I类新药12个),其中化药37个,中药10个,生物药4个,辅料1个。药物大品种技术改造成效显著,完成一批大品种药物技术改造升级。《国家基本药物目录》(2012年版)的520个品种中,专项支持品种占15.3%。共有8家GLP平台通过国际实验动物评估与认可委员会(AAALAC)认证,其中两家获得经合组织 (OECD) GLP资格认证。中国食品药品检定研究院获WHO批准为发展中国家首个生物制品标准化和评价合作中心。

同时,我国医药产业国际化进程发展迅速,企业技术创新能力不断提升。近5年来,我国医药工业产值平均增速20.1%,高于全国工业平均水平4.5%;2008年重大新药创新专项启动时医药工业主营收入过百亿元的企业仅有两家,2014年6月,收入达100亿元的企业11家,跨入400亿元大关的企业有两家。他克莫司、拉莫三嗪等多个化学药制剂通过美国FDA认证。

重大新药创新项目“十三五”期间依然会继续推进,总的发展思路是以需求为导向,产品和技术为主线,协同创新为动力,完善体制机制为支撑,产出标志性成果为目标;坚持研制重大产品,满足重要需求,解决重点问题;坚持研发链和产业链,重大需求与长远可持续发展,项目、基地、人才的结合;坚持提升自主创新能力,成果转化能力,市场竞争能力;继续与国家目标为导向,以定向择优为主,滚动支持为辅,公开择优为补充。主要任务是强化创新驱动的发展战略,研制重大创新品种,解决临床需求药品的可及性,服务民生的紧迫需求。注重药品质量规范要求,推动药品国际注册,突破一批核心关键技术,发展前瞻性的新技术,整合资源,完善机制,构建国家药物创新体系,加强顶层设计与协同创新。

具体来说,“十三五”期间重大新药专项候选领域是:

化药方面,针对神经精神系统疾病(BACE、AMPA等靶点)、代谢系统疾病(PCSK9等靶点)、肿瘤靶向及免疫治疗(WNT、PI3K-AKT-mTOR、c-Met、PD1、PD-L1、CTLA4、miRNA等靶点)、肺动脉高压及慢性阻塞性肺病(sGC等靶点)等新机制和新靶点药物品种研究,重点支持全新机制且无上市药物(first in class)的创新品种研发。

具体包括:抗肿瘤药物 (WNT, PI3K-AKT-mTOR, c-MET, PD1, PD-L1, CTLA4, ɑ1A-AR, PARP inhibitor) ;心脑血管疾病药物;神经退行性疾病的药物 (Aβ,DC20);糖尿病药物 (PCSK9, SGLT2);抗精神疾病药物 (BACE, AMPA);自身免疫性疾病的药物 (SYK);抗感染药物 (drug-resistant);抗结核药物;抗病毒药物;诱导体细胞重编程的小分子化合物发现研究;提高药物成药性的共结晶关键技术研究。

中药方面,重点支持开展临床优势突出的创新中药的临床研究(近3年内获得临床试验批件,并已开展临床研究)。

具体包括:传统经典名方研究开发;选择清代及清代以前经典小复方名方;以传统汤剂为基础,建立标准汤剂、以标准汤剂指纹图谱结合多成分含量测定为考察指标;源于中药的创新药物1类新药研发;大黄酸(治疗肾病,滚动支持);奥生乐赛特(即仙茅苷,治疗抑郁症);可拉定(即淫羊藿苷,抗肿瘤);益母草碱(治疗中风);黄连素(新机制);中药大品种二次开发与产业升级;选择50种销售额过亿元品种开展系统质量标准研究。

生物药方面,重点支持新结构抗体、双特异抗体、抗体偶联药物,全新结构蛋白及多肽药物,生物类似药;具备新技术、新工艺制备新型疫苗,联合疫苗及治疗疫苗等,具备较好成药性研究基础的创新品种。

具体包括:新结构抗体(抗体偶联药物ADC、双特异功能抗体、新靶点和表位、糖基化修饰改造、小型化或抗体片段等);全新结构的蛋白、多肽;新型病毒载体基因治疗药物(新血清型AAV、痘苗病毒、单纯疱疹、仙台等);新型疫苗(重组疫苗、新佐剂或载体、联合疫苗、新技术及新给药途径、治疗疫苗);生物类似药(原研产品国内未上市)。

重大新药创制关注的核心技术为:高效诱导体细胞重编程的小分子化合物发现技术、提高成药性的药物共结晶及其他核心共性技术、基于3D细胞和iPSc细胞药物等筛选模型以及针对细胞内靶向药物的成药性评价技术以及效应生物标记物研究基础上的转化药学技术等。


本文来源于《E药经理人》杂志2014年9月刊,作者系中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二五“重大新药创制”技术总师

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