药物为什么那么贵?
转基因技术其实已经得到很广泛的应用,把抗虫基因转移给棉花,获得不怕棉铃虫的棉花品种。将人表达胰岛素的基因转入大肠杆菌或者酵母菌里,让这些细菌帮人类合成胰岛素。 
2015-4-7 13:39:45
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E药脸谱

本文转载自烧伤超人阿宝博客


2012年,欧盟批准了一种新药,名字Glybera。

说起来,Glybera应该算是一种真正意义上的“转基因”药物。

转基因技术其实已经得到很广泛的应用,把抗虫基因转移给棉花,获得不怕棉铃虫的棉花品种。将人表达胰岛素的基因转入大肠杆菌或者酵母菌里,让这些细菌帮人类合成胰岛素。但Glybera则是一种革命性的突破:把目标基因片段转移给需要治疗的患者,以根本性治愈患者的基因缺陷。

Glybera用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症(LPLD),LPLD也叫家族性高乳糜微粒血症,是一种先天性遗传病,这种患者体内缺乏能够合成脂蛋白酯酶的基因,引起严重代谢障碍,患者无法进食正常食物,而且会反复发作胰腺炎。

Glybera其实是携带功能性LPL基因拷贝的腺病毒,通过注射,将患者缺失的功能性LPL基因转移到患者骨骼肌内。“修复”患者的基因缺陷,恢复患者正常的机能。为期6年的随访证明,这种修复是长期的而不是短暂的。这种基因治疗模式是对传统药物的一次颠覆性革命。

要知道:很多疾病,包括多种常见慢性疾病如高血压糖尿病等等都与基因有关,如果我们能够直接修复基因缺陷,那就可以一劳永逸的摆脱这些疾病,而无需长期用药。这种前景虽然还很遥远,但Glybera的成功至少让我们看到了希望。

Glybera同时创造了药物价格的记录,该药每支5.3万欧元,一个体重62.5公斤的患者需要进行21次注射,总费用110万欧元。

为什么这种药物那么贵呢?

Glyber的研发历经二十余年时间,期间经历了我无数的波折与挫败。最早研发该药的AmsterdamMolecular 制药公司没能熬到该药上市,因为严重的资金困难,该公司连同Glybe他们已经十月怀胎的宝贝Glybe,于2012年4月份被uniQure公司收购。说十月怀胎一点没错,uniQure收购AmsterdamMolecular仅仅7个月后,Glybe就得到了欧盟的批准。

uniQure捡了大便宜的同时,却也不得不面对一个现实的问题:药物的市场需求量太小。LPLD的发病率是每百万人一到二人,整个欧洲适合使用该药物的估计只有150-200人。巨额的研发成本加生产成本摊到这寥寥无几的患者身上,自然就成了天价。

Glybera的天价中国大众可能无感,但是对于一些专利保护期内药物的高价格,中国民众却是有所感受,比如不久前闹得沸沸扬扬的格列卫问题,很多人不明白:为什么这药要卖那么贵?为什么人家印度的仿制药就那么便宜。

在很多人的心目中,药物的成本,就是生产线上合成化合物的成本,但事实绝非如此。药物的成本,更大程度上是研发的成本,获得第二粒上市药物的成本可能仅仅几美分,但获得第一粒上市药物的价格可能是几十亿。

以诺华为例,1997-2011年,诺华公司投入药物研发的费用高达836亿美元,而同期诺华开发成功了多少药物呢?答案是21种。算下来,平均每种药物的研发费用高达40亿美金。

而诺华的单药平均研发费用还不是最高的,最高的是阿斯利康,1997-2011年,阿斯利康共计投入研发费用590亿美金,而研发成功的药物仅有5种,平均每种药物花费118亿美金。

开发药物是一项风险极大的投资,由于人体的特殊性,使得研发过程充满了不确定性。花费巨资研发的药物好不容易通过了早期临床实验,却倒在最后一关的比比皆是。仅以艾滋病疫苗为例,几十年来,多少大型制药企业投入了无数的金山银山,到目前为止依然无一例成功。而这些失败药物的研发成本,最终必然要通过那概率不比中彩票高多少的成功的药物补偿回来。

药物获得批准上市后,还面临专利保护期的问题。开发一种药物很难,而仿制却简单的多。一旦专利到期被大量仿制,原研企业利润就会大大降低。专利保护期一般是20年,但是别忘了,这20年是从药物获得专利开始算起。而药物从获得专利到艰难的通过临床实验获得上市批准,往往要几年甚至十几年的时间,所以一个新药上市之后的专利期实际只有6-10年,通常也就是6、7年。几十亿美金的投入换来几年的专利,专利保护期间这药物不贵才见鬼了。

除了专利限制外,还有一个影响药价的时目标人群数量。目标人群越大,意味着市场越大,药价适度低一些企业也能获益,而Glyber这样全欧洲就一两百消费者的药物,那就必然是天价了。

印度保护药物专利方面的表现是很流氓的,他采取强制授权的办法,无视药物研发企业的利益批准国内企业生产,这确实大大降低了药物的价格。但这种做法本身也是利弊难知的七伤拳。

其实印度的做法中国有相似的例子,那就是对软件的盗版。虽然中国没有明着批准盗版,但由于缺乏有效监管,盗版软件在中国曾经极度泛滥时众所周知的事情。从一方面,物美价廉的盗版使得中国消费者省了不少银子,但是另一一方面,盗版业彻底摧毁了中国一大批本来很有前途的软件行业。使得本来具备极佳的软件发展机遇的中国,在这个行业上输给了印度。

世事总难两全,在最大限度降低患者负担和最大限度保护企业知识产权之间,我们总要寻求一个平衡。但是,大家千万记住:只有企业的利益得到足够的保护,我们才能不断获得新的有效药物。无视企业的利益,就是无视我们的未来。

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