【独家】RNAi:2014大佬们冲动、重拾、离场的大戏
RNAi技术与产业的联姻,究竟未来如何?  
2014-1-14 18:35:06
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E药脸谱

 

以上从左至右:默沙东CEO Ken Frazier;赛诺菲CEO  Chris Viehbacher;罗氏CEO Severin Schwann

 

赛诺菲、罗氏、默沙东三大巨头,在同一时间段宣布对于RNAi的投资计划:或兴奋冲动大举杀入,或重拾旧年研究项目,或黯然认赔估清离场,无疑是近几天来医药行业内最大的新闻。

 

2014年1月13日,赛诺菲宣布斥资7亿美金收购Alnylam公司12%的股份及其在RNAi领域的4个产品。同一天,罗氏宣布与Santaris开展战略合作,计划投入1.5亿美元在RNAi领域期望能卷土重来。


然而,就在RNAi的研发热情似乎即将被重燃之际,最早投入(2006年即投入11亿美元收购Sirna)的默沙东宣布赔本近10亿美元剥离其RNAi业务。


几家欢喜几家愁,可见RNAi并不是“站在风口上,猪也能飞”的领域,这项技术与产业的联姻,究竟未来如何?今天,脸谱君请教了数位业内人士后,向大家现买现卖一下:RNAi啥时候开始火起来的?除了前述的公司,还有哪些大佬掺和了进来?他们曾经掉进哪些坑里?又是怎么从坑里爬出来的?


一出生就被追捧


RNAi是一种由双链RNA引发的、转录后基因沉默的生理机制,这种机制可以调控基因表达和信号转导。在药物研发中,它不仅可以作为研究基因功能的有力工具,也是在治疗罕见病、遗传病领域的潜在希望。


从1998年第一次登上《自然》杂志,到2001至2003连续三年被《科学》杂志评为十大科技突破之一,再到2006年10月两位科学家因相关研究获得诺贝尔奖,RNA干扰技术曾获得过产业的无限追捧。


制药巨头都曾倾心于此,先后与当时最知名的三家RNA干扰研发企业(或者说技术平台)建立合作:


2006年,默沙东收购Sirna,投资11亿美元;


2007年,罗氏、诺华与Alnylam达成合作协议,其中罗氏计划投资总值10亿美元,首付最高达3.31亿美元;


2007年,阿斯利康与Silence建立了伙伴关系,总值两亿英镑,首付750万英镑;


辉瑞、雅培也都此技术寄予厚望,但投资者们的耐心没有持续到第四年。


“解决RNA分子的运输问题远比我们想象的更困难”,RNAi公司Marina Biotech的首席执行官Michael French表示,一方面RNA过于脆弱,极易降解;另一方面将分子递送到细胞核需要材料、制剂等多领域的协同合作。


于是,2010年,罗氏撤了,不顾投入的三年时间和五千万美元,诺华也拒绝了1亿美金的续投资金计划,最终导致Alnylam不得不裁员50人。除了默沙东,没人再愿意相信这一领域的前景。


当时默沙东新闻发言人表示,“这是一场持久战”。


默沙东熬不住的持久战


在接下来的三年,默沙东继续坚持。


这种坚持获得了Alnylam执行总裁John Maraganore的精神支持:即使诺华终止合作,双方已经开发了31个以RNAi为基础的优选药物。在他的观念里,“投入三年就撤离无疑于让三岁的小孩儿找工作”。


默沙东不是没动摇过。在2012年关闭三藩市工厂的时候,有分析称下一个被剥离的就是Sirna。面对接踵而来的压力,默沙东还是挺到了2014年。


在出售该业务时,默沙东表示此举为了将精力集中在核心业务上,但其中冷暖只有公司自知了。


值得一提的是,接手默沙东Sirna业务的正是当年被罗氏和诺华抛弃的Alnylam。


赛诺菲凭什么觉得能赢?


Alnylam公司的坚持也迎来了制药巨头的二度垂青,近日,其获得赛诺菲7亿美金的投资。在罗氏和诺华都跌倒过得领域,赛诺菲凭什么觉得能赢?

 

有人说,赛诺菲的信心来自此前对健赞的收购。


2011年,赛诺菲以201亿美元收购了这家世界上最大的罕见病药物制造商,积蓄了此次整合RNAi研发平台的实力。而健赞带给赛诺菲的好运不止于此:通过健赞,赛诺菲实际上还控制了Regeneron的16%股份——该公司被誉为“新世纪的下一个安进”,未来赛诺菲还可通过购买将股份提高到30%。


事实上,从赛诺菲的合作协议来看,它真正的信心在于吸取了巨头曾经失败的经验——与其投平台,不如投产品:


健赞将获得Alnylam用于治疗神经系统损伤的Patisiran及三种药物的所有权。此外,赛诺菲还将获得收购Alnylam治疗罕见遗传性疾病全部药物的优先选择权。


如果罗氏也能早点明白这个道理,也许此时财大气粗一掷千金的就是他了:与Santaris公司的合作,罗氏的首笔投入只有一千万美元。

 

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