从Sovaldi惊人天价看药物经济学博弈
截止目前,关于高价的Sovaldi临床使用的成本效益是否合理无人得知,因为这与临床的循证紧密相关,随着时间的进展,以及更多的临床疗效数据的发现会让Sovaldi的药物经济学评价的最终结果得以揭示。 
2014-4-28 18:18:32
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药物经济学浅释


药物经济学最早起源于美国,其产生与健康需求和卫生资源的供求矛盾、医疗保障制度改革的要求、临床医疗决策观念的更新等因素息息相关。


从1950年代以后,美国的公共医疗保健费用迅速增长,高昂的医疗保健费用令政府和社会保障机构不堪重负,为了使有限的医疗保健资源能够最大限度的发挥效用1979年美国国会责成其下属的技术评定局对公共医疗费用进行成本效用分析,到1980年代,产生了药物经济学这一名词。


因为资源永远都是有限的,就像共产主义的按需分配只能是作为理想实现一样,药品作为医疗管理中的一个重要治疗资源,是非常需要科学利用的。有的药品可能临床疗效较好,且价格便宜;有的药品可能疗效很好,但价格很高,应该如何选择呢?这里面会有很多的争论,美国也经常遇到这样问题,比如下面这一个。


来自星星的Sovaldi


啤酒炸鸡准备好,看曾叫兽给你讲解下美国丙肝和高大上的Sovaldi那点事儿。


如果从患病率来讲大国的话,相对于中国是乙肝大国,而美国则可以称为丙肝大国。目前,在美国,超过400万慢性丙型肝炎患者,其中大部分出生于1945年~1965年婴儿潮时期。慢性丙型肝炎已经成为美国导致肝癌和肝移植的首要原因,丙肝作为致死病因被誉为“隐匿杀手”,每年大约有15000名患者死于HCV相关疾病,已超过了HIV/AIDS。正是由于这样的背景,使得长期以来,美国在专科方向的医保费用支出,丙肝疾病领域是个非常可观的数字。之前,HCV的标准治疗包括48周的含聚乙二醇化干扰素(PEG-IFN)/利巴韦林(RBV)方案,但这些方案并不总是有效,而且具有显著的副作用,并与其他药物具有用药禁忌。


2013年末,吉利德科学公司具有突破性疗效,被称为丙肝治疗史上具有划时代意义的Sovaldi(sofosbuvir)横空出世,如同黑夜里的一道闪电,Sovaldi瞬间点亮了天空。Sovaldi是首个获批可用于丙肝的全口服治疗方案的药物,在用于特定基因型慢性丙型肝炎治疗时,可消除对传统注射药物干扰素的需求。FDA已批准Sovaldi联合利巴韦林用于基因型2和基因型3慢性丙型肝炎成人患者的治疗。同时,FDA还批准Sovaldi联合聚乙二醇干扰素和利巴韦林,用于基因型1和基因型4慢性丙型肝炎初治成人患者的治疗。


Sovaldi的获批,主要基于4个III期研究(NEUTRINO,FISSION,POSITRON,FUSION)的数据。在FDA审查期间,2个新的III期研究(VALENCE和PHOTON-1)添加至sofosbuvir的新药申请(NDA),FDA根据这些数据,授予sofosbuvir突破性疗法认定。


各种上市前的造势工作都在为Sovaldi的高价出场做铺垫,但是当吉利德宣布旗下抗丙肝新药sofosbuvir(Sovaldi)每片售价1000美元时,所有人都还是被惊的倒吸了一口凉气。因为按照该药12周的标准治疗方案,即使不考虑配合使用其他药物,单用Sovaldi一个治疗周期的总治疗费用高达84000美元。但这些都不影响医生处方的狂热,Sovaldi没有辜负投资人的期望,甚至超出了之前的预期,医生开出的处方量呈火箭式增长。与2011年上市的抗丙肝药Incivek相比,Sovaldi显然高出一个量级,Incivek在上市后第15周时,周处方量便稳定在2200左右,而Sovaldi上市后第10周处方量就达到了4714,比Incivek高出一倍还多。于是乎,Sovaldi2014年的销售预期都一步步的大跃进式的调高,甚至达到上市一年就直冲100亿美元销售的高度。


付费方的阻击


Sovaldi如此“触目惊心”的销售数字,美国医药保险运营商和药品费用管理者等等知道吗?当然知道!他们绞尽脑汁在思考对策,因为这触及了药物经济学的红线。其中,快捷药方公司是北美最大的药房福利管理公司之一,它预计2014到2016年专科药品支出将增长63%,这主要归功于丙肝,2016年丙肝治疗领域支出将会是2013年的18倍!快捷药方公司警告吉利德公司,Sovaldi的高价不可忍受,一旦有其他类似口服药获批,将呼吁所有客户和委托商停用Sovaldi。快捷药方公司的市场总监StevenMiller坦言:之前没有任何一个药物会针对这样一个庞大的群体制定如此高的价格,如果每个丙肝患者都接受该药治疗,总费用将超过3000亿美元,这对于国家的药品支出是难以承受的,这将最终毁灭我们的国家。


美国药品福利管理者(PBMs)也开始给Sovaldi设置了各种限制:比如要求医生在条件允许的情况下,对于丙肝患者延时治疗,直到Sovaldi价格降低。美国众议院能源与贸易委员会在致信吉利德公司,要求其公开价格体系建立方法,医疗保险公司和公共健康计划如果不为所有使用Sovaldi的丙肝患者买单会对公众健康产生什么影响等。


付费方的观点很清晰,如此昂贵费用的药物与所宣称高达80~90%的顽疾治愈率相符吗?尤其HCV是一种可传播,不易诊出,易导致严重肝病甚至是死亡的疾病。这样价格的药品支出究竟是否经得起药物经济学的考量。


不同观点:贵的有道理


相对付费方认为过于昂贵来讲,也有认为Sovaldi贵的有道理的,因为HCV的治疗收益绝对不是一件简单的事件,丙肝引发的肝硬化、肝癌、肝移植甚至死亡是一个巨大的负担。目前HCV治疗以持续病毒学应答(SVR)作为指标,治疗周期结束后24周不得检出病毒。若患者在接受治疗之后的SVR复发机率小于1%,根据历史研究数据,基本上可以认为治愈。


干扰素是最早使用的治疗手段,治疗24周的费用低于20000美元,但不幸的是只有6%的患者达到SVR,即治愈。但是患者达到SVR的可能性越来越大:首先是PEG化的干扰素-利巴韦林联用48周,随后第一个直接靶向病毒的蛋白酶抑制剂(PIs)telaprevir和boceprevir于2011年问世。然而这些治疗手段都十分昂费,而且经过实际应用之后发现并没有惊人的疗效,纽约西奈山医院AndreaBranch博士说。


Branch和她的学生回顾研究了147例在他们医院使用特拉匹韦-PEG化干扰素-利巴韦林治疗的患者,并询问了他们所支付的医疗费用。多少是治疗费用底线?治疗费平均值为83509美元,65%的贡献值来自特拉匹韦,但是只有44%患者达到SVR,由此得出,单位治愈费用高达188859美元。


如果说新药能承诺达到SVR的概率为80~90%,那么从单位治愈费用来衡量,这些药物可能比蛋白酶抑制剂(PI)三联方治疗方案更便宜,Branch说:“如果这些新药的实际效果与价钱均达到预期,我认为相比原来的三联方案实际是节省了开支的。”


Branch说,她和她的团队将监测新药的实际疗效,并希望得到9个月的实际临床应用数据。


对于HCV患者来说,可以真正治愈是无法用金钱来衡量的,甚至可以说是生命的礼物,Branch说,但是对于整个卫生健康系统来说利与弊又如何呢?


例如,一项研究发现,一个HCV患者年平均健康医疗费用为24176美元,但是当病程加重时该笔费用会显著升高,患肝脏疾病晚期的患者医疗费用达到59995美元。唯一能真正避免巨额医疗费的方法只有尽早治疗,当患者发现病程已恶化则为时已晚了。再例如肝移植,总费用约为577000美元,那么通过为期12周的治疗周期既可以治愈丙肝,又可以避免移植手术无疑是非常好的方案,否则治疗费是极其昂贵的。


此外防止严重并发症产生也可以节省治疗费。2013年开展的一项研究发现,用PEG化干扰素-利巴韦林治愈的丙肝患者相比没有治愈群体年平均减少医疗费用支出约2648美元。


另外一方面,很多研究都是在已确诊丙肝患者或是至少已有症状表现的群体中展开的,那么数以百万计的潜在病例呢?防止他们出现严重后果的治疗费用又会是多少呢?


让时间去证明


截止目前,关于高价的Sovaldi临床使用的成本效益是否合理无人得知,因为这与临床的循证紧密相关,随着时间的进展,以及更多的临床疗效数据的发现会让Sovaldi的药物经济学评价的最终结果得以揭示。


无论如何,2014年初Sovaldi这个案例让我们更加认识到了药物经济学的各个方面,或许在中国的医药营销界,我们也会逐渐会有自己的理解。看看我们天朝,最近在炒县级医院医疗改革,国家支出的医药费用,究竟都到哪儿去了?值得吗?民众的健康有多少改善呢?未来会怎样?


重整河山待后生!


本文作者曾军。

 

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