癌症免疫疗法:从国外到国内
我相信中国有自主研发新药的能力,但是怀疑中国有消费高端药品的能力,不确定投资做新药是否比余额宝的收益高。 
2014-6-6 12:50:44
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ASCO2014已经结束,今年最亮丽的数据仍然是anti-PD1单抗治疗黑素瘤的两项Ib期试验:nivolumab (3 mg/kg) + ipilimumab (1 mg/kg)实现94%的1年生存率、88%的2年生存率,虽然副作用可能有点大(62%的患者出现3/4级治疗相关不良反应,23%的患者因为不良反应停止治疗);而MK-3475对于ipilimumab治疗后进展的患者也实现了28%的客观应答率,中位无进展生存期达到5.4个月。


如今nivolumab、MK-3475、MPDL3280A都拿到了FDA突破性药物资格,Merck已经递交MK-3475的上市申请,PDUFA日期为2014年10月28日,nivolumab、MPDL3280A、MEDI4736应该也在2015-2016年间上市。MK-3475的I期试验(NCT01295827)注册时间是2011年02月,今年10月就将通过FDA审批上市,Big Pharma的临床推进速度让人吃惊。


Anti-PD1/PDL1单抗的上市越来越近,各大分析机构也赶忙预测市场分布,Bristol-Myers Squibb起步早、数量多、适应症广,市场份额可能是最大的,Merck临床推进速度快,抢先上市也有不错的机会,Roche、AstraZeneca收拾残局。不过Bristol-Myers Squibb的两个副作用相对较大,2020年以后面临大量竞争可能走弱。

企业

新药

适应症

受试者数

试验费用

上市时间

2020年销售额

百时美施贵宝

ipilimumab

黑素瘤、NSCLC、RCC、卵巢癌、HL

8517

6.49亿

2011年

22.42亿

nivolumab

2015年

47.95亿

默沙东

MK-3475

黑素瘤、NSCLC

5434

3.27亿

2014年

33.50亿

罗氏

MPDL3280A

NSCLC、RCC、UBC

2658

1.89亿

2016年

15.34亿

阿斯利康

MEDI4736

NSCLC

2398

1.45亿

2016年

11.93亿


HL:霍奇金淋巴瘤;NSCLC:非小细胞肺癌;RCC:肾细胞癌;UBC:尿路膀胱癌试验人数及费用来自Bloomberg;2020年销售额预测来自DrugAnalyst Consensus。


就国内的情况而言,ipilimumab是2011年申报临床,nivolumab和MK-3475都是2014年05月申报临床。国产的anti-PD1/PDL1有中美华世通、中山康方、上海君实、四川大学、复旦大学、百济神州等,目前都还没有申报临床,上市时间应该会晚于外企,毕竟都是小企业或学术机构,研发资金很难一步到位,申报注册也不是轻车熟路。


癌症免疫疗法量身定制的适应症是黑素瘤,因为黑素瘤中存在大量T细胞浸润,对T细胞激活性的药物比较敏感,但这个适应症在中国没有市场,国内每年新发病例才2万,跟肺癌、胃癌、肝癌、食管癌、结直肠癌等不在一个数量级。国内最想做的适应症应该是非小细胞肺癌(目前还没有anti-PD1/PDL1单抗治疗胃癌、肝癌的阳性数据),上市的话大概要300例数据,临床试验费用估计要1亿RMB。


国内能掏1亿元的土豪多得是,问题是这种药物在欧美一定有市场,在中国则是市场难料,国内对高端生物制品的消费能力有限。就拿中信国健的益赛普来说,定价已经是低得不能再低了,每月只需大约6000元RMB,价格只有依那西普的1/3不到,而且竞争者很少,但年销售额也只到了10亿RMB这个级别,与欧美数百亿美元的anti-TNF市场没得比。


因为癌症种类繁多,临床治疗又是细致地分期、分型,适用某种抗癌药的患者数量其实很少,用药治疗时间也不长,这导致抗癌药历来是天价。伊马替尼仿制药定价是4500/月,自主研发埃克替尼是12000元/月,自主研发anti-PD1单抗的定价起码是15000元/月,这笔钱谁来支付?


如果完全由患者自费,癌症免疫疗法在中国救不了多少人,反而会带来大量不稳定因素,还嫌医疗体系不够乱吗?医保支付?这倒是有可能,问题是企业、市场都没有决定权,这个风险是投资者最不愿意面对的。辛辛苦苦投入上亿元,痛苦地坚持10年将新药推上市场,最终取得多大收益完全被别人操控。


这就是中国新药研发的困境,政府全力支持你做新药,患者呼天抢地要你做新药,但支付方只是一句“等你做出新药再说”打发了。我相信中国有自主研发新药的能力,但是怀疑中国有消费高端药品的能力,不确定投资做新药是否比余额宝的收益高。

 

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