【独家】“我只要我的孩子能得到药物”
Sarepta的一个杜氏肌营养不良症药物eteplirsen正在寻求美国FDA的批准,这个药物可以帮助Aidan重新站立并延长他的生命。但上周四,Sarepta宣布,它已经解雇了该公司的首席科学官Arthur Krieg,公司没有对此做任何解释。 
2014-7-29 15:31:04
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图为2014年6月2日美国马萨诸塞州剑桥市Sarepta Therapeutics新全球总部开幕式上的3名杜氏肌营养不良症患儿,居中:Jack Willis,右边:Nolan Willis,下面:Max LeClaire。

想象一下这是一个多么悲惨的情形:如果你的孩子患有一种致命的、使人日益衰弱的疾病,却没有治疗药物。有一家生物技术的公司的药物有可能可以延缓你孩子的病情发展,可能可以使他离开轮椅,甚至可能增加他几年或几十年的生命。然后你还不得不看着这家公司忙于对付各种阻碍这个药物上市的问题,这太糟了,简直令人难以忍受。

 

Mindy Leffler说,“这令人心碎。”她的儿子Aidan,11岁,患有杜氏肌营养不良症(DMD),一种遗传性肌肉萎缩病。全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病,患儿在少年期就丧失行走能力,到20多岁就会因为肺病或其他并发症而死亡。

 

Leffler的反应源于Sarepta Therapeutics解雇了一名公司高管。Sarepta的一个杜氏肌营养不良症药物eteplirsen正在寻求美国FDA的批准,这个药物可以帮助Aidan重新站立并延长他的生命。但上周四,Sarepta宣布,它已经解雇了该公司的首席科学官Arthur Krieg,公司没有对此做任何解释。

 

Krieg告诉华尔街日报,他与Sarepta的首席执行官Chris Garabedian“有严重分歧”。华尔街日报称,该公司另一位前高管抱怨这家小公司糟糕的办公环境。Garabedian是因为自负的领导者,他带领着该公司设法使杜氏肌营养不良症药物eteplirsen获得FDA批准,这也是这家公司商业成功的重要赌注。虽然有人质疑临床试验只有10名患儿参加,但在这个长期的临床试验中,eteplirsen显示出可喜的结果。

 

三十多年没有一个FDA批准的药物,但Sarepta活下来了,虽然很艰难。该公司除了eteplirsen以外,还有其它一些处在更早期阶段的RNA药物。(另外两家公司:Prosensa和PTC Therapeutics也在开发杜氏肌营养不良症的药物,但它们的药物临床研究结果不如Sarepta的。)投资者痴迷地关注着eteplirsen进展,加上FDA对该公司研究模棱两可的表述,使得Sarepta的市值在上亿美元的区间里上窜下跳。

 

现在,Sarepta正准备寻求FDA批准eteplirsen,并开展一项关于这个药物的新的临床试验,但Krieg的离开暗示着公司的不稳定。华尔街日报称,过去几年来,该公司已经有多名高层离职,而Krieg“深入参与了准备eteplirsen临床前数据,提交FDA申请”的过程。因此,华尔街日报认为Krieg的离职有可能会影响到公司的产品开发。

 

据一些Sarepta公司的员工和熟悉内情的投资者,该公司的首席执行官Chris Garabedian一心一意专注于eteplirsen,加上紧张,使得他对一些下属采取了错误的方式。虽然Garabedian拥有非常丰富的行业经验和无可指摘的奉献精神,但不在意正式的科学证据。他是一个生意人,这使他与公司的一些学术专家如Krieg之间存在分歧。

 

一些熟悉该公司的人士和投资者称,部分已经离职的前Sarepta高级员工甚至在背地里说,公司的董事会成员也对CEO的“管理风格”颇有微词。这使得该公司董事会一些成员之间关系紧张。这不是个好现象,尤其是现在Sarepta正在准备向FDA提交申请。

 

如果董事会的多数成员对Garabedian失去信任,那么他将不得不离开Sarepta。这将会非常糟糕,因为Garabedian是一名聪明的、有才华的领导者,担任Sarepta的CEO才不到四年,而且公司已经走到了成功的边缘。没有他,Sarepta很难在短期内拿到FDA的批准。

 

各个基金会、病人团体、杜氏肌营养不良症患者家庭都在持续不断地给FDA和Sarepta压力,要求他们迅速推进eteplirsen的开发。Leffler说,“基于我个人与Chris Garabedian的交流,我知道他在做一切可以完成这个目标的事。我相信他的判断,而不是那些把这看成一个普通生意的人。”

 

Leffler的朋友和盟友Christine McSherry告诉波士顿商业杂志,“以一名患者倡导者的立场来看,我们完全支持CEO的决定让Krieg离职。我们完全信任Garabedian。”和Aidan Leffler一样,McSherry也有一个在轮椅上的儿子Jett,19岁,杜氏肌营养不良症患者,希望能从eteplirsen中受益。

 

据Sarepta的前员工,虽然Krieg是公司的一名高管,但他并没有负责eteplirsen项目,也没有负责FDA审批工作,他主要专注于基础研究。一名长期投资Sarepta的投资者表示,公司改组是令人不愉快的,但对于一个大项目来说,与一个延长生命的药物是否能够到需要的患者手中相比,就不是那么重要了。Krieg的离开可以消除公司分歧的一个来源,使公司继续向前推进。

 

Mindy Leffler的焦虑可以理解。她在等待Aidan能够入组接下来即将开始的eteplirsen的临床试验。她说,“时间一周一周地过去,我的儿子日益衰弱。我希望担心管理风格的高管们可以花一些时间到我家里来看看。”

 

Leffler说,现在应该抛开对Sarepta的个人攻击,而致力于实际的工作,“我只要我的孩子能得到药物。”



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